これからの難病対策

「難病」の定義は実は難しい問題である．昭和47年の難病対策要綱においては，（１）原因不明，治療方針未確定であり，かつ後遺症を残す恐れが少なくない疾病，（２）経過が慢性にわたり，単に経済的な問題のみならず介護等に著しく人手を要するために家族の負担が重く，また精神的にも負担の大きい疾病」と定義された．当然，時代により医療水準や社会通念が変化すると「難病」に該当する疾患は変わってくる．

基本的に日本の難病対策は，患者数が少なく，原因不明で，治療方法が未確立で，生活面への長期にわたる支障がある疾患に対して行われ，具体的には以下のような事業がなされてきた．

（１）調査研究の推進（難治性疾患克服研究事業：対象は臨床調査研究分野の130疾患）
（２）医療施設等の整備（重症難病患者拠点・協力病院設備）
（３）地域における保健・医療福祉の充実・連携（難病特別対策推進事業など）
（４）QOLの向上を目指した福祉施策の推進（難病患者等居宅生活支援事業）
（５）医療費の自己負担の軽減（特定疾患治療研究事業）（※）

※　臨床調査研究対象疾患130疾患のうち，公費負担の方法をとらないと原因の究明，治療法の開発などに困難をきたすおそれのある56疾患が対象になっている．

近々，その難病対策に対して極めて大規模な改革が行われる．その理由として一番大きなものは国家の財政の逼迫と助成対象でない疾患との公平性である．特定疾患治療研究事業にかかる費用は国と都道府県が負担するが，国が本来負担すべき予算の639億円のうち350億円しかもはや負担ができず，都道府県が超過負担をしており，制度として行き詰まっている状況だ．また「難病」に該当する疾患は多数あるが，そのうちの56疾患に限って公費負担を行うことは公平と言えるかといった問題もある．さらに，事業で得た情報が臨床研究に耐えうるデータとなっているかも問題である．以上を踏まえて行われた難病対策改革の検討状況をネット上で読むことができる．極めて重要な情報であり，ご一読をお勧めしたい．

厚生科学審議会疾病対策部会　第27回難病対策委員会　資料（議事録12月6日）


以下に現在の案のポイントを簡潔にまとめたい．
まず基本理念は「難病の治療研究を進め，疾患の克服を目指すとともに，難病患者の社会参加を支援し，難病にかかっても地域で尊厳を持って生きられる共生社会の実現を目指す」ことである．改革の3つの柱としては以下があげられる．

１．効果的な治療方法の開発と医療の質の向上
２．公平・安定な医療助成の仕組み
３．国民の理解の促進と社会参加のための施策の充実

具体的な案としては以下のようなものがある（全部は書けないので，とくに大きな変化について記載する）．

●研究はアウトカム重視，とくに創薬の開発・実用化が重視される（careよりcure重視）．これぞという研究シーズが見つかれば重点的予算配分される．

●難病患者データの制度の向上と有効活用・還元を目指し，診断書を書ける医師を「難病指定医（専門医，ないし一定の研究を修了した医師）」に限定する（図クリック　）．難病認定審査会も診断書のみではなく，画像や検査結果を踏まえて審査を行う．データ登録も一元的に集約・管理する．そのデータは難病研究のためであれば広く活用可能とする．

●医療提供体制を整備し（図クリック　），新・難病拠点病院，難病対策地域協議会（保健所を中心に地域での難病対策の情報共有），難病医療地域基幹病院（概ね2次医療圏に１ヶ所）を設置する．難病医療コーディネーターを新・難病拠点病院に集約する．

●公平・安定的な医療費助成の仕組みの構築する．難病の条件として①症例が少ない（希少性；人口の0.1%＝12万人程度以下），②原因不明，③治療未確立，④生活面への長期に渡る支障，⑤診断基準が存在する，とする．「難病の定義」の範囲を拡大する可能性があり，56疾患よりは増えるが（300を超える疾患に拡大する可能性），医療費助成でなく，生活支援，就労支援を行なっていく．

●国民の理解の促進と社会参加のための施策の充実を図る．具体的には，就労ガイドライン，難病相談・支援センター（ピアサポート，就労支援，地域交流活動），保険所の難病支援の強化，難病医療ネットワークの機能向上等の充実を図る．


誰もが将来その立場になりうる難病患者をいかに支援すべきか，以上のような改革で良いか国民的議論が必要な重要な問題である．