出願番号 特願2015-551538
出願日 平成26年12月3日(2014.12.3)
国際出願番号 JP2014081969
国際公開番号 WO2015083736
国際出願日 平成26年12月3日(2014.12.3)
国際公開日 平成27年6月11日(2015.6.11)
優先権データ
特願2013-252174 (2013.12.5) JP
特願2014-135865 (2014.7.1) JP
発明者
江良 択実
入江 徹美
出願人
国立大学法人 熊本大学
日本食品化工株式会社
発明の名称 NEW
発明の概要 本発明は、ライソゾーム病などのコレステロール蓄積が原因の疾患、例えばニーマンピック病やGM1ガングリオシドーシスを治療するための医薬組成物を提供することを目的とする。本発明はまた、疾患の表現型を模写するiPS細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。 ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物が提供される。また、新規な温度感受性センダイウイルスベクターを用いて作製された難病疾患の患者由来のiPS細胞株、およびそれを用いた薬剤のスクリーニング方法が提供される。J-Store>>
国内特許コード P170013995