CRISPR/Cas9による血友病治療にマウスで成功

CRISPR/Cas9による血友病治療にマウスで成功―ゲノム編集による先天性疾患治療技術開発―

プレスリリース 掲載日:2017.06.26
自治医科大学 東京大学 日本医療研究開発機構

血友病は血液凝固第VIII、または第IX因子の遺伝子異常による出血性疾患です。出血予防に小児期から、週に1～3回の血液凝固因子製剤の注射が必要です。血友病の原因遺伝子が修復できれば、小児期から持続的な治療効果が期待できます。CRISPR/Cas9の開発により、ゲノム編集技術は急速に広がっていますが、細胞や受精卵レベルでの編集は容易なものの、生後の特定の臓器を狙ったゲノム編集は困難でした。本研究ではCRISPR/Cas9とアデノ随伴ウイルスベクター（AAVベクター）を利用し、生後の血友病Bマウス（第IX因子欠損）の異常遺伝子の修復に成功しました。


https://research-er.jp/articles/view/59904