遺伝子治療のための新規ウイルスベクター
合成ウイルスベクターは、遺伝子治療に対する免疫応答を軽減することを約束している
1990年代後半から、NIHの国立ヒトゲノム研究所のCharles Venditti博士は、遺伝的メチルマロン酸性神経炎（MMA）と呼ばれる稀で壊滅的な小児遺伝病の研究を行ってきました。この疾患のほとんどの形態は、メチルマロニル-CoAムターゼ（MUT）遺伝子の突然変異によって引き起こされる。患者は代謝不安定性を有するため、軽度の感染でさえ致死的であり、生存するためにしばしば肝臓移植および腎臓移植が必要となる。GEN ニュース 2017年12月18日
