天然アンチセンス転写産物の阻害によるＩＱＧＡＰ関連疾患の治療

‘ＩＱモチーフ含有ＧＴＰアーゼ活性化タンパク質’（ＩＱＧＡＰ）に対する天然アンチセンス転写産物の阻害によるＩＱＧＡＰ関連疾患の治療 スコア:5116 審査請求：有

出願人： カッパーアールエヌエー，インコーポレイテッド
発明者： コラド，ジョゼフ， コルコワ シャーマン，オルガ， コイト，カルロス

出願 2015-227635 (2015/11/20) 公開 2016-106081 (2016/06/16)

【要約】【課題】ＩＱモチーフ含有ＧＴＰアーゼ活性化タンパク質２（ＩＱＧＡＰ２）及び関連分子の発現及び／又は機能を調節するオリゴヌクレオチドの提供。【解決手段】ＩＱＧＡＰ２の天然アンチセンスポリヌクレオチドを標的化することにより、ＩＱＧＡＰ２の発現及び／又は機能を調節する、アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、該アンチセンスオリゴヌクレオチドは、少なくとも１つの修飾糖部分、少なくとも１つの修飾されたヌクレオシド間結合、少なくとも１つの修飾ヌクレオチド及びそれらの組合せから選択された１つ以上の修飾を含むアンチセンスオリゴヌクレオチド。又、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドの同定、並びに、ＩＱＧＡＰ２発現に関連した疾患及び障害の治療におけるその使用。

https://kantan.nexp.jp/%E7%89%B9%E8%A8%B1/a2016106081/