短干渉核酸（ｓｉＮＡ）を用いる遺伝子発現のＲＮＡ干渉媒介性阻害

出願番号 : 特許出願２００６－１１７１９９ 出願日 : ２００６年３月１日
公開番号 : 特許公開２００６－２７１３８７ 公開日 : ２００６年１０月１２日
出願人 : サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド 発明者 : マクスウィゲン，ジェームズ 外７名

発明の名称 : 短干渉核酸（ｓｉＮＡ）を用いる遺伝子発現のＲＮＡ干渉媒介性阻害

【課題】種々の用途，例えば，治療，診断，標的評価およびゲノム発見用途における使用において遺伝子発現を調節するのに有用な試薬を提供する。
【解決手段】標的核酸配列に対するＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）を媒介しうる小核酸分子，例えば，短干渉核酸（ｓｉＮＡ），短干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ），マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ），および短ヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）分子。該小核酸分子は細胞，組織または生物における遺伝子発現の調節に応答する任意の疾病または状態の治療において有用である。