医療2016年(12) 高額医薬品 高脂血症「ﾚﾊﾞｰｻ」

　悪玉のLDLコレステロールが遺伝的に多い「家族性高コレステロール血症(FH)」という病気がある。この病気は、生まれつき悪玉LDLが肝臓で十分に分解されないため、若いうちから動脈硬化が進み心筋梗塞などの危険性が増す。一般的に用いられる高脂血症治療薬は不十分な効果しかもたらさない。

　FHの診断基準は、①LDLが180mg以上、②手足などに黄色いしこりか、皮膚に黄色腫がある、③2親等以内に、FHか、男性なら55歳未満で、女性なら65臓未満で心筋梗塞などを起こした人がいる、のうち二つ以上が当てはまる場合。
　今回、保険で認められた「ﾚﾊﾞｰｻ」はLDLの分解を妨げる蛋白質「PCSK9」の働きを抑える。従来の薬と併用するとLDL値が何と平均で7割低下した、という。日本動脈硬化学会は診療指針で、FH患者についてはLDL値を100未満にするよう求めている。

　レパーサは今年4月から公的医療保険が使えるようになった。価格は1本12万2948円で、4週間に1回3本(約37万円/月)か2週間に1回1本(約25.5万円/月)投与する。患者の自己負担は1-3割、それでも10万円-7万円/ 月かかる。治療は継続的に行う。国内の愚者は数10万人とみられるが、正しく診断されているのは1％以下とする推計もある。
　FHは、年齢と共に心筋梗塞などのリスクが高くなるため、早期診断と継続的治療が求められる。

　このように劇的な効果が期待できる治療薬であるが、薬価が極めて高価である。
　同じく高価なC型肝炎治療薬、黒色種・肺がん治療薬があるが、これらの場合には治療期間が限られる。

　FH患者にとっては「ﾚﾊﾞｰｻ」の登場は薬効の面からは朗報であろうが、一方ではいつまで継続治療すればいいのかわからない。したがって、医療費の点から誰しもが用いることができない状況と思われる。考えようによっては経済状況から患者が二分される酷な状況が生じてしまった、とも言える。また、「ﾚﾊﾞｰｻ」使用例は現在はまだ少ないと考えられるが、今後増えるとすれば、治療が長期に及ぶために保険診療上でも大きな負担となる。

　私は「ﾚﾊﾞｰｻ」についてどうあるべきか、考えを持っているわけではないが、上記のような二つの点で危惧を持っている。

　「ﾚﾊﾞｰｻ」使用については厚労省、学術団体、専門学会、中医協等の関係者が薬効だけでなく、医療経済的な視点を含めて、より具体的指針を示してほしい、と思う。