難病ミオバチ－新薬開発にフェ－ズⅡの壁 （株）産業革新機構に期待したいが？

〇遠位型ミオバチ－疾患
※筋力が徐々に衰えてゆく
　進行性の病気である
※進行性筋ジストロフィ－と異なり
　成人になってから発症する
※有効な治療法も薬剤もない
　（筋ジストロフィ－に共通する）
※発病すれば死を待つだけである

＜筋ジストロフィ－は
　発病原因が未解明だが、
　遠位型ミオバチ－は
　原因が解明されている＞
　
●発病の原因

　〝特定遺伝子の変異である”
　遺伝子変異は
　体内で「シアル酸」が
　十分に生産されないことが原因とされる

※マウス実験でシアル酸投与により
　筋力の改善が実証されている

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〇シアル酸補充療法のフェ－ズⅠが東北大学で始まった
（患者にとっては感動的臨床実験だ）
　＜患者は実験台になっても成功させたいと思う＞

●問題点がある

※フェ－ズⅡ
　次の段階の臨床試験だ！
　薬剤製造につながるかどうか決まる
　最もリスクの高い実験である
　ところが
　フェ－ズⅡの治験支援スポンサーが現れない

※患者数が全国で３００人
　研究成果が利益につながらない
　そのために
　大手製薬企業が参入しないのだ
　（支援の期待ができない）

※シアル酸は海外でも未承認薬剤だ
　厚生省も文科省も治験に非協力である

●フェ－ズⅡに進めない限り
　シアル酸が
　治療薬として世に出ることは望めない
＜患者の落胆は
　計り知れないものを感じる＞

〇期待するとしたら
　（株）産業革新機構である
※日本発新技術製品を
　世界に向けて発信する
　絶好なるチャンスである
＊シアル酸新薬は
　日本発世界に届けられる
　新技術商品である
　期待が膨らむ！

◎（株）産業革新機構
　・産業や組織の壁を越えて
　　革新性を有する事業に対して
　　成長資金を提供する
　・平成２１年７月
　　経産省の肝いりで発足した
　　官民出資の投資ファンドである

●ブログ発信者は
〝筋ジストロフィー疾患者である
＊発病以来死の恐怖に脅えた５０年だった
＊生きる希望は
　何時かきっと
〝治療法が・・
　治療薬が・・
　見つけられるとの期待だった
＊シアル酸治療法は
　他人事とは思えない
　一日も早く新薬として
　世に出ることを期待する

注：出典　ＢＪＴ