手術なしで心不全を直せる画期的新薬

でもって、今喧々囂々なのは、プラシボを与えられる患者はどーなるんだ！という議論（笑）。

Pioneering new injection to cure heart failure without need for major surgery
（手術なしで心不全を直せる画期的新薬）
By Sarah Knapton, Science Correspondent
Telegraph: 9:58PM BST 11 Aug 2014

The technique, which involves a simple injection, could aid the recovery of hundreds of thousands of heart failure patients - and could even consign heart transplants to history.

簡単な注射を行うテクニックは、数十万人の心不全患者の快復を支援し、ゆくゆくは心臓移植を過去のものにすることすら出来るかもしれません。

A pioneering new treatment that allows damaged hearts to recover without the need for major surgery is being trialled by one of Britain's leading medical institutions.

損傷した心臓を手術なしに快復させることを可能にする画期的な新治療の治験が、英国の大手医療機関で行われています。

The technique, which involves a simple injection, could aid the recovery of hundreds of thousands of heart failure patients. Heart transplants could even be consigned to history thanks to a trial by Imperial College, London, which aims to show for the first time that gene therapy could repair failing organs.

簡単な注射を行うこのテクニックは、数十万人の心不全患者の快復を支援出来るかもしれません。
遺伝子療法で衰えつつある臓器を治すことが出来ると初めて示すことを目指した、ロンドン、インペリアル・カレッジが実施する治験によって、心臓移植が過去のものになることすらあり得ます。

Almost 500,000 people in Britain suffer from heart failure, with hundreds of patients requiring new hearts. Around 200 transplants take place in Britain each year. But two out of 10 people will die awaiting an organ due to severe shortages of donors.

英国では50万人近い人が心不全を患っており、数百人が新しい心臓を必要としています。
国内では毎年およそ200件の心臓移植が行われています。
しかし深刻な提供者不足により、10人に2人は移植手術を待ちながら亡くなることになります。

The trial involves researchers introducing a gene, created in a laboratory, into heart failure patients to boost the production of a key protein, which they believe will allow the muscle to recover.

今回の治験では、心筋を回復させると考えられている重要なたんぱく質の生成を活性化させるために、研究室で作られた遺伝子が心不全患者の体内に入れられます。

Researchers say the treatment could offer a "viable alternative" to transplantation. The British Heart Foundation, which is funding the trial, said the discovery "offers genuine hope of an effective treatment in the near future".

研究者は、この治療は心臓移植の「実行可能な代替策」を提供出来るだろうとしています。
同治験を後援する英国心臓協会は、この発見は「近々、効果的な治療への本物の希望をもたらす」と述べています。

Dr Nick Banner, the consultant cardiologist at Harefield Hospital in north London, who carried out the first infusion of the new gene therapy, said: "Advanced heart failure is a progressive condition that results in a poor quality of life and shortened life expectancy.

この新しい遺伝子治療を初めて実施した、ロンドン北部にあるヘアフィールド病院の心臓専門医、ニック・バナー医師は次のように語りました。
「進行した心不全は、生活の質を劣化し、寿命を縮める進行性疾患です」

"The best treatment currently available is a heart transplant but the shortage of donor organs in the UK means that many patients will die on the transplant waiting list. Mechanical pumps can keep some patients alive long enough for a donor heart to become available.

「現在ある最善の治療は心臓移植ですが、英国内で臓器提供者が不足しているということは、多くの患者が移植を待ちながら亡くなってしまうことを意味しています。人工心臓は一部の患者を、移植用の心臓が提供されるまで生き長らえさせられます」

"The rationale for this study is to investigate the effectiveness of a new form of therapy, which might in the future be a viable alternative to transplantation.

「今回の治験は、将来的に心臓移植の現実的代替策になるかもしれない、新しい治療法の効果を調査するために行われています」

"This study will help us better understand whether the concept of repairing a heart with gene therapy might be possible, even in patients with advanced heart failure." Heart failure usually occurs after damage or disease, and causes the heart to become progressively weaker at pumping blood as its cells become overstressed and begin to malfunction.

「遺伝子治療によって心臓を修復するというコンセプトが、ステージが進行した心不全患者でも可能であるかどうかについて、より深い理解を助けてくれるでしょう」
心不全は通常、ダメージまたは病気の後に起こるもので、心臓の細胞に過度な負担がかかり正常に機能しなくなり始めるにつれ、血液を送り出す力を徐々に衰えさせます。

It can be brought on by high blood pressure; damage to arteries caused by alcohol or smoking; weak heart muscles caused by genetic defects; or infections.

原因としては、高血圧、飲酒または喫煙によって生じた動脈へのダメージ、遺伝子異常による心筋障害、または感染などが挙げられます。

In many cases heart failure is caused by damage after a heart attack, where heart muscle and other tissue dies because its blood supply is cut off.

心不全の原因は多くの場合、血液の供給が止まってしまうために心筋およびその他の組織が死滅する、心臓発作による損傷です。

Some patients with advanced heart failure are fitted with a Left Ventricular Assist Device (LVAD), a mechanical pump that supports the failing heart and aims to restore normal blood flow.

進行した心不全のある患者の一部は左室補助人工心臓（LVAD）と呼ばれる、衰えた心臓を助けて血液の循環量を通常レベルに戻させる人口ポンプを植込んでいます。

The pump moves the blood from the left ventricle into the main artery (the aorta) so it can circulate the oxygen-rich blood to the rest of the body.

この人工心臓は、血液を左室から大動脈に送り出し、酸素が豊富な血液が全身を循環出来るようにします。

Currently there are about 100 to 150 people in the UK living with a pump but they are heavy and cumbersome and patients struggle to bathe or sleep while wearing the battery packs.

現在、英国内には約100-150人の人工心臓を植込んだ患者がいますが、これらは重く邪魔であり、患者はバッテリーを付けている間は入浴や睡眠もままなりません。

The new therapy is designed to increase levels of SERCA2a, a protein in heart muscle cells that plays an important role in heart muscle contraction.

この新治療法は、心筋の収縮において重要な役割を持つ心筋細胞に含まれるタンパク質、SERCA2aの増加を目指しています。

In the new treatment, genes are pumped into the heart muscle cells to increase the level of SERCA2a using a harmless engineered virus that will spread in the organ and help repair the damaged muscle so it can pump on its own.

SERCA2aを増やすために、心臓で増殖して補助なしで血液を送り出せるよう損傷を負った心筋の修復を促す無害な人工ウイルスを使って、遺伝子が心筋細胞に注入されます。

Previous studies have shown that the technique works in animals and on hearts in a laboratory. Now human trials are to begin.

これまでの研究で、このテクニックは動物やラボの心臓で成功を収めてきました。
そして今、人での治験が始まろうとしています。

The team plans to take small biopsy samples of the heart muscle six months after treatment to measure if the gene is present, detectable and functional in the patients' hearts.

研究チームは、遺伝子が患者の心臓に存在しているかどうか、検出可能かどうか、そして機能しているかどうかを確認すべく、治療から6か月後に心筋の生体検査を行う計画です。

Of the 24 patients enrolled in the study, 16 will be treated with the gene therapy and eight will be treated with a placebo.

この治験に採用された患者24名のうち、16名は遺伝子治療を受け、8名はプラシボを与えられます。

"We will be using state-of-the art methods to gain detailed information on how and where the gene therapy takes effect, which will potentially help us develop and improve the therapy," said Sian Harding, professor of cardiac pharmacology and head of the British Heart Foundation's Centre of Regenerative Medicine at Imperial College London.

「どのように、そしてどこで遺伝子治療が効果を発揮するのかについて、詳しい情報を得るために最先端技術を用いますが、これは治療を発展させ改善する助けになるかもしれません」とインペリアル・カレッジ・ロンドンの循環薬理学部教授でBHF循環薬理学センター長のシアン・ハーディング教授は言います。

"It's important to remember that the therapy is not correcting a gene defect," Prof Harding added.

また、次のように続けました。
「この治療は遺伝子欠陥を修正するものではない、ということを忘れてはいけません」

"We are working much more downstream, which means that no matter what the cause of the heart failure, the therapy should be equally beneficial for patients whether their heart problems stem from genes, lifestyle or the environment or a mixture of all of these."

「私達はもっと下流で治療を行っているのです。つまり、心不全の原因が何であるかに関係なく、心疾患が遺伝子からくるものでも、ライフスタイル、環境、またはその全ての組み合わせからくるものでも関係なく、患者に対して同じような効果をもたらせるはずだということです」

Prof Peter Weissberg, Medical Director at the BHF, said: "Heart failure devastates the lives of hundreds of thousands of people in the UK. Despite major advances in treating heart attacks, we're still some way off a treatment that restores function in hearts damaged by one. This cutting-edge trial offers genuine hope of an effective treatment in the near future."

BHFのメディカル・ディレクター、ピーター・ワイスバーグ教授はこう言います。
「心不全は国内数十万人の暮らしに大きなダメージを与えています。心臓発作治療の大きな進歩にも拘らず、それによって損傷を受けた心臓の機能を回復させる治療では未だ遅れています。この最先端の治験は近い将来、効果的な治療を実現する本当の希望を与えています」