幹細胞移植から3年後の多発性硬化症患者における寛解についての報告
Report on remission in patients with MS three years after stem cell transplant
JAMA Neurologyのオンライン版で発表された研究によると、多発性硬化症（Multiple Sclerosis; MS）の少数の患者が高用量の免疫抑制療法（high-dose immunosuppressive therapy; HDIT）の後に、自身の造血幹細胞を移植する治療を受けた。その3年後、患者の大部分は活動性の再発寛解型多発性硬化症（relapsing-remitting MS; RRMS）の寛解を維持し、神経機能が改善した。
多発性硬化症は変性疾患である。そして疾患修飾性（disease-modifying）の治療を受けたほとんどのRRMS患者は、治療効果の喪失（breakthrough disease）を経験する。
患者自身の細胞を用いる自己造血細胞移植（hematopoietic cell transplant; HCT）は、多発性硬化症において病原性の免疫細胞を除去し、免疫システムを初期状態に戻すことを目的として研究されている。再発寛解型多発性硬化症に自己の造血細胞を移植する研究（Autologous Hematopoietic Cell Transplantation; HALT-MS）では、RRMS患者に対するHDIT/HCTでの早期介入による効果を調べている。
プレスビテリアン・セントルーク・メディカルセンターのコロラド血液がん研究所（コロラド州デンバー）のRichard A. Nash医学博士らによる論文は、安全性と効能、そして処置後3年間の疾患安定の持続性について報告する。
患者は5年を通して調べられた。研究の結果、HDIT/HCTを受けた24例の患者のうち、全体での無症候生存率（event-free survival）の割合は3年で78.4パーセントだった。無症候生存の定義は「神経学的機能の喪失、臨床上の再発、または画像診断で観察される新しい病巣による死亡や疾患が存在しない生存状態」とされた。
無進行生存（progression-free survival）ならびに臨床的に再発のない生存（clinical relapse-free survival）は、3年でそれぞれ90.9パーセントと86.3パーセントだった。著者は、有害事象がHDIT/HCTに対して予想される毒性の影響と一致しており、治療と関連する急性の神経学的な有害事象は観察されなかったことに言及する。神経学的障害、クオリティオブライフと機能的なスコアの改善についても記した。
論説（Editorial）： 多発性硬化症患者に対する幹細胞移植に関して、移動する標的（moving targets; 時間とともに変わる目標）
関連する論説で、ユタ大学（ソルトレークシティ）のM. Mateo Paz Soldan医学博士、そしてメイヨー・クリニック（ミネソタ州ロチェスター）のBrian G. Weinshenker医学博士は次のように書く：
「本研究ともう一つのフェーズ2単一群試験（single-arm study）の結果から、高用量免疫療法が短期的には活動性の多発性硬化症患者で大幅に炎症性疾患活動を抑制できることについてはほとんど疑いがない。多発性硬化症が長期間抑制されるといういくつかの証拠が存在し、治療に関連して罹患率と死亡率がどのように低下するかについての教訓が得られている。」
「しかしながら、小規模の研究でさえ死亡例が生じ、そして強力な処方計画はエプスタイン-バーウイルスと関連するリンパ腫という結果に結びついた。」
「Nashたちは、メモリーCD4+細胞の長期枯渇、ならびにCD4+が優位なT細胞受容体クローンの枯渇、そして『免疫再設定』のエビデンスを示す。」
「しかしながら、臨床的もしくは放射線学的な再発のエビデンスは、『免疫再設定』の免疫学的証拠に切り札で勝つ（trump）。そして本研究は、それらのエンドポイントが十分に達成されなかったという懸念を高める。多発性硬化症に対するHCTの妥当性と適応に関して、いまだ決定は下されていない（the jury is still out）」、と著者は結んだ。
記事供給源：
上記の記事は、JAMAネットワーク・ジャーナルによって提供される素材に基づく。
学術誌参照：
1.再発寛解型の多発性硬化症に対する高用量免疫抑制療法と自己造血細胞移植（HALT-MS）。
JAMA Neurology、2014;
http://www.sciencedaily.com/releases/2014/12/141229164854.htm
<コメント>
再発寛解型の多発性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis; RRMS）に対して、高用量の免疫抑制治療（high-dose immunosuppressive therapy; HDIT) を実施して、その後に造血幹細胞を移植 (HCT) する治療について3年後の成績を報告する記事です。
一見すると良い数字ですが、論説によればまだ解決すべき課題は残っているようです。
