抗体医学（低分子核酸医薬品）

🌸低分子核酸医薬品

　☆特定の遺伝子やＲＮＡの機能を調節するために設計された

　＊低分子の核酸またはその類似物質を利用した医薬品

　☆医薬品は、遺伝子の発現を調節し、様々な病気の治療に使用される

⛳低分子核酸医薬の種類

　☆アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）:

　＊特定のmＲＮＡに結合して翻訳を阻害することで

　＊特定のタンパク質の産生を抑制する

　＊医薬品 スピンラザ

　（Ｓｐｉｎａｌ ｍｕｓｃｕｌａｒａｔｒｏｐｈｙ治療薬）

　☆ＲＮＡ干渉（ＲＮＡⅰ）

　＊ｓｉＲＮＡやｓｈＲＮＡ（ｓｈｏｒｔ ｈａｉｒｐｉｎ ＲＮＡ）を用いて

　＊特定のmＲＮＡを分解することで遺伝子発現を抑制する

　＊パティシラン

（ｈｅｒｅｄｉｔａｒｙ ｔｒａｎｓｔｈｙｒｅｔｉｎ－ｍｅｄｉａｔｅｄ 

　ａｍｙｌｏｉｄｏｓｉｓ治療薬）

　☆マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）

　＊エンドジヌクレアーゼで特定のmＲＮＡを標的として

　＊遺伝子発現を調節する

　＊医薬品、がんや心血管疾患の治療研究が進行中

　☆アプタマー:

　＊タンパク質や他の分子に高い特異性で結合する短い核酸配列

　＊リガンドや薬物として機能する

　＊医薬品ペグアプチニブ（加齢黄斑変性症治療薬）

　☆ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９システム:

　＊遺伝子編集技術であり

　＊特定の遺伝子配列を切断または修正し遺伝子の機能を変える

　＊医薬品、遺伝性疾患の治療研究が進行中

⛳低分子核酸医薬の利点

　☆高い特異性

　＊特定の遺伝子やＲＮＡ配列を標的とする

　＊他の治療法よりも高い特異性を持つ

　☆多様な適用範囲、幅広い疾患に適用可能です

　＊遺伝性疾患、ウイルス感染症、がん、心血管疾患など

　☆個別化医療の可能性がある

　＊患者ごとの遺伝子プロファイルに基づいて

　＊治療をカスタマイズすることが可能

⛳低分子核酸医薬の課題

　☆薬剤の安定性悪い

　＊核酸は体内での分解が早いため、安定化するための修飾が必要

　☆薬剤の送達システムがポイント

　＊特定の細胞や組織に効率的に届けるのが重要

　☆免疫反応に対して、適切な調整が必要

　＊核酸自体が免疫反応を引き起こす可能性がある

⛳結論

　☆低分子核酸医薬

　＊遺伝子やＲＮＡをターゲットにした治療法として非常に有望

　＊次世代の医薬品として期待されている

　☆研究と技術の進展により

　＊広範な疾患に対する効果的な治療法として

　＊実用化されていく可能性高い

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　（敬称略）

⛳知識の向上目指し、記事を参考に自分のノートとしてブログに記載

⛳出典内容の共有、出典の購読、視聴に繋がればと思いブログで紹介

　☆記事内容ご指摘あれば、訂正・削除します

⛳私の知識不足の為、記述に誤り不明点あると思います

⛳投資は、自己責任、自己満足、自己判断で

⛳詳細は、出典原書・記事・番組・画像でご確認ください

⛳出典、『ＣＨＡＴＧＰＴ』

抗体医学（低分子核酸医薬品）

（ネットより画像引用）

抗体医学（低分子核酸医薬品）

（ネットより画像引用）