ALSの進行を白血病の薬で食い止める

筋委縮性側索硬化症（ALS）については色々情報が出ていますが、残念ながら未だに治療法はないようです。

京都大学の研究チームは、白血病の治療薬である「ボスチニブ」を使った治験の結果、一部の患者で進行を止められた可能性があると発表しました。

今回の治験は安全性を確かめるのが主な目的で、少人数のため効果があったかどうか統計的な判定はできず、今後規模の大きい治験を計画しているようです。

ALSは筋力が低下し、進行すると呼吸すらできなくなります。国内の患者は約9000人とされ、進行を遅らせる対症療法の薬はありますが、根本的な治療薬は見つかっていません。研究チームは、患者の皮膚からiPS細胞を作って病気の細胞を再現しました。

既に別の病気で使われている薬などから効果のあるものを調べ、白血病治療薬のボスチニブが有望だと絞り込みました。

余談ですが私はこのiPS細胞を創薬研究に応用するのが、最も良い方法だと感じています。iPS細胞は発見から10年以上が経過していますが、再生医療への応用はなかなか進まず、基礎的な臨床試験でも何千万円もかかるという問題が出ています。

その点患者の細胞から病気の細胞に誘導し、この細胞に効果のある薬を探すというアッセイ法は、いわばインビトロとインビボの中間のような良い方法と思われます。今後こういった方向に進むことがiPS細胞の進展には良いことだと思っています。

今回の治験はALSを発症してから早期で、一定のペースで進行していくことを確認できた患者を対象としました。１日100〜300ミリグラムのボスチニブを12週間飲んだ９人のうち、５人は病気の進行が止まりました。

人数は少ないのですが、これは画期的なことのようです。薬を飲む前の血液を調べたところ、進行が止まった５人は止まらなかった４人と比べて、神経細胞が壊れたときに出るタンパク質の量が少ないことが分かりました。

これは薬が効きそうかどうかの指標になり得ると考えられます。ボスチニブは白血病には最大１日600ミリグラムまで使うことができます。今回１日400ミリグラムを飲んだ患者では肝機能障害がみられたため、服用を中断しています。

白血病治療でも見られる副作用で、研究チームは今後の大規模な治験では、期待できる効果とのバランスを慎重に検討し、服用量や患者の対象基準などを計画するとしています。

今回の薬の探索では既存薬を調べていますが、この病気の細胞が大量にあればALSに特化した新薬のスクリーニングも可能ですので、難病であるALSの新たな治療薬開発への道が開けたような気がします。