海外で先行の医薬品は日本での第1相試験は不要に

厚生労働省は、海外で開発が先行する医薬品について、国際共同治験の参加前に日本人での安全性を調べる「第1相試験」の実施を原則必要としない方針をまとめました。

治験（臨床試験）というと一般に第3相試験を指すことが多いのですが、実際はそれ以前に第1相、第2相試験を行っています。

第1相試験は、安全性を見るための試験として、比較的若い成人を使っています。私が現役だった30年ほど前は、この被験者はほとんどが大学生のアルバイトでした。1週間ほどホテルに缶詰めになり、治験薬を投与され何回か採血と健康診断をされるだけでかなり割の良いバイトだったようです。

なぜか理由は分かりませんが、この学生を使うことが問題になり、その後は開発企業の担当者が治験者になったようです。これは安全性試験が主目的ですが、薬剤の血中濃度の測定もやっていましたので、次の第2相での薬剤投与量も大体ここで決まっていました。

ここで問題なのは、女性が入ると生理の問題があり、体調管理が難しくなってしまうという事で完全に男性のみで行われていました。つまり成人男性での結果で、治験薬投与量などが決められ、この値がその後の治験で男女問わず使われているのです。

その後第1相試験に女性を入れるようになったかは、明らかではありません。第2相試験は実際の患者を使って、治験薬が効果があるかどうか、また最適の投与量などもこの試験で決定されます。

さて日本人を対象にした第1相試験の実施には、時間や費用が掛かるため日本の開発が遅れたり、海外企業が日本での開発を断念するケースがありました。欧米で承認された医薬品が日本では使えない「ドラックロス」の原因になっているとの指摘もありました。

新たな通知案では、国際共同治験が始まる前の第1相試験について「人種・民族や国・地域ごとの実施が必須ではない」とし、治験に参加する日本人被験者の安全上必要と認められる場合を除き、追加実施は必要ないとしました。

これは希少疾患や小児用など、医療上のニーズが高い医薬品を想定しているようです。それ以外の医薬品でも、治験に参加する日本人の安全性が臨床的に認められる場合は、日本人の第1相試験を実施せずに国際共同治験に参加できるとしています。

こういった方針によりどの程度早められるのかは分かりませんが、海外で承認されている医薬品が日本では使用できず、個人輸入というような手法でしか対応できないという事態は、早く解決してほしいと考えています。