ゲノム編集による治療を世界初承認

最近遺伝子の改変技術は劇的に進み、特にゲノム編集は目的とする遺伝子だけを切断し、そこに新たな遺伝子を挿入するという画期的な技術です。

私はこの具体的な詳細が分かりませんが、1個の細胞に使う技術と思っていましたが、病気の治療にまで応用できるようです。

2023年11月イギリス政府は、2つの血液疾患についてゲノム編集技術「クリスパー・キャス9」を用いた治療法を承認したと発表しました。

英国医薬品・医療製品規制庁（MHRH）によると、承認したのはアメリカの企業が申請していた「キャスジェビー」という治療法で、鎌状赤血球症とβサラセミアという遺伝性の血液の病気が対象となっています。

どちらも赤血球による酸素の運搬に使われるタンパク質のヘモグロビンの遺伝子異常によって引き起こされます。これは痛みを伴い生涯続き、場合によっては死に至ることもある病気です。

キャスジェビーの臨床試験では、欠陥のある遺伝子を編集することで健全なヘモグロビンを作り出せるようなることが示されました。1回限りの治療で症状の軽減効果が見られたとして、患者は骨髄移植や定期的な輸血を受ける必要がなくなる可能性があると述べています。

さらに永続的な治療効果がもたらされることにも期待を示しています。MHRHによると、臨床試験では安全性について重大な懸念も認められず、承認後も安全性を引き続き注意深く監視していく方針としています。

クリスパー・キャス9は、10年ほど前に細菌の免疫システムを応用して開発されました。DNAを正確に切断して操作できることから「遺伝子のはさみ」と呼ばれ、2020年にノーベル賞の対象となりました。

精密な遺伝子編集技術は、欠陥遺伝子の修正からDNAの微調整による望ましい形質の強化、農作物の増産、病気に対する防御、絶滅した種の復活まで、生命科学の世界で可能性を切り開くと期待されています。

半面特にヒトの遺伝子編集に関しては、人為的に作り出された病気の脅威や、優生思想への傾斜などの危険性もあると専門家は警鐘を鳴らしています。

確かにヒトの遺伝を好みに変えることができるというのは若干気持ち悪さがありますが、遺伝子疾患に苦しんでいる人にとっては良い成果かもしれません。

この遺伝子編集によって、多くの造血細胞遺伝子が変換されるメカニズムなどよく分かりませんが、ヒトの病気にも応用できるという事実は画期的と言えるのかもしれません。他の細胞の遺伝子に変異が起こらないかなど、注意すべき点も多いような気がします。