ドラベ症候群患者を対象としたスチリペントール（ディアコミット）の長期安全性と有効性の評価

日本におけるドラべ症候群患者を対象としたスチリペントールの市販後調査

主な副作用は傾眠と食欲不振

新たな安全性に関する懸念は確認されませんでした
発作に対する有効性は104週間にわたって確認された
45％の患者が著明または中等度の改善を示した

 

Long-term safety and effectiveness of stiripentol in patients with Dravet syndrome: Interim report of a post-marketing surveillance study in Japan

試験方法
2012年11月から2019年7月までに日本国内でスチリペントールを投与されたドラベ症候群患者全例を対象に、104週間にわたりスチリペントールの安全性と有効性を前向きに検討した。承認後初めてスチリペントールを投与された患者を「新規患者」とし、国内臨床試験に参加した後も継続して本剤を投与した患者を「継続使用患者」と定義。反応率とは、スチリペントールの有効性評価時に、スチリペントール投与開始4週間前と比較して発作エピソードが50％以上減少した患者さんの割合と定義。全般的な改善度は、担当医がスチリペントール投与後の患者さんの状態を総合的に評価して評価。


結果
情報を収集した 411 例のうち、410 例（新規 376 例、継続使用 34 例）が安全性解析セットに、409 例（新規 376 例、継続使用 33 例）が有効性解析セットに含まれた。新規患者の年齢中央値は7歳（範囲：0.5～50歳）であり、99％の患者がバルプロ酸ナトリウム、93％がクロバザムを併用していた。

新規患者の70％に副作用が発生し、最も多かったのは傾眠（39％）と食欲不振（25％）だった。また、スチリペントールによる新たな安全性の懸念は認められなかった。

新規患者の反応率は、痙攣発作（強直間代性および／または間代性痙攣）で43％（110/257人）、焦点性意識障害発作で55％（58/105人）、全身性ミオクロニー発作および／または全身性非定型欠神発作で62％（56/90人）であった。全般的な改善（104週後または中止時）は、新規患者の160/353例（45％）で顕著または中等度と評価された。

結論
スチリペントールは、ドラベ症候群患者への長期使用において安全かつ効果的であることが示唆される。