きょうだい児 「自由に」ってどう生きる？「好きに生きて」に傷ついた
まぁ、きょうだいも両親も無関係ではないだろうと思う。
悪いことばかり、でもないとも思うけど。
関連記事: 障害のある兄弟姉妹を持つ健常児（きょうだい）のこと
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重症てんかんの突然死、発症に関わる神経細胞の特徴や分布を明らかに－名古屋市大ほか
名古屋市立大学らの研究チームは、重症てんかんの突然死に関連する神経細胞の特性と分布を明らかにした。大脳皮質と海馬でNav1.1とNav1.2を発現する神経細胞の分布を詳細に調査した結果、Nav1.1は抑制性神経細胞で、Nav1.2は興奮性神経細胞で主に発現していることを確認した。また、特に大脳皮質ではGFP陽性神経 . . . 本文を読む
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フェンフルラミンが日本で承認取得
フィンテプラ内用液2.2mg/mL（フェンフルラミン塩酸塩、ユーシービージャパン）：「他の抗てんかん薬で十分な効果が認められないDravet 症候群患者におけるてんかん発作に対する抗てんかん薬との併用療法」を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。希少疾病用医薬品。再審査期間は10年。薬効分類：1139。
セロトニン作動薬として5-HT1D、5-HT2A、5-H . . . 本文を読む
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学校でもブコラムを使用しやすい環境を整えるための通知が出ています。
ブコラムを使うと医療機関搬送が前提なので、それなりに対応が大変なので、発熱がない限り1分程度で自然止痙する長男は学校での使用は計画していませんが、重責しやすい場合などは調整すれば、学校や施設でも使用しやすくなるだろうと思います。
引用記事
文部科学省他は、2022年7月19日、都道府県に対して事務連絡を発出し . . . 本文を読む
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英国のDrave Syndrome団体のCOVID-19ガイダンスを改変＋一部情報を追記日本の状況に修正していて掲載しているものもありますが、日本の現状に適合しない情報が含まれる可能性があります。また、明らかに英国の制度等に基づく設問は削除しています。
Q1: ドラベ症候群の子どもはCOVID-19の予防接種を受けることができますか？
英国諮問委員会でJCVIによってワクチンの接種対象者と認定 . . . 本文を読む
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フェンフルラミンが日本で承認申請されたので記事内容を紹介します。
米ゾジェニックス ドラベ症候群に伴うてんかん発作治療薬フェンフルラミン、日本で承認申請
希少疾患治療薬の開発・商業化を行う米国ゾジェニックス社は12月22日、ドラベ症候群に伴うてんかん発作の治療薬フェンフルラミン（一般名、開発コード：ZX008）について、日本で承認申請したと発表した。同剤は、今回申請した適応症で、厚労省から希少 . . . 本文を読む
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武田薬品工業とバイオ製薬企業の米オビド・セラピューティクス（ＮＡＳＤＡＱ：ＯＶＩＤ）は、ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群の治療薬候補ソチクレスタットについて、開発・商業化権を武田がオビドから取得する独占契約を締結したと発表した。
ソチクレスタットはてんかん原性と神経毒性に関連するコレステロール２４ヒドロキシラーゼ（ＣＨ２４Ｈ）の阻害剤で、2017年の契約に基づき両社が . . . 本文を読む
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日本におけるドラべ症候群患者を対象としたスチリペントールの市販後調査
主な副作用は傾眠と食欲不振
新たな安全性に関する懸念は確認されませんでした発作に対する有効性は104週間にわたって確認された45％の患者が著明または中等度の改善を示した
Long-term safety and effectiveness of stiripentol in patients with Dr . . . 本文を読む
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2020年9月25日にブコラムが製造販売承認を取得
内容についてのコメント：
効能効果の承認は広く、てんかん重積状態とのみ規定されているため、てんかんによる重積状態となるリスクが高いと判断されればドラベ症候群以外にてんかん疾患にも適応できると考えられます。
また、18歳以上の患者に対する有効性や安全性は確立していないと注意事項に記載されていますが、承認内容（効能又は効果）に年齢制限が明記され . . . 本文を読む
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時間がなくてあまり内容を確認できていませんが、武田製薬がバイオ製薬企業のオビド・セラピューティクスと共同開発している、治療薬がドラベ症候群に優位が効果が確認されたため、第三相試験に進むことが決定したとのニュースです。
ドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群の小児を対象とした第2相ELEKTRA試験でソチクレスタット（TAK-935/OV935）が発作頻度減少の主要評価項目を達成 . . . 本文を読む
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ついにブコラムの国内承認が国の審議会で検討され、国が承認することに審議会が了承しました。
今後、審議会の意見を受けて厚生労働大臣が最終的な承認を行い、国内での販売が可能になります（審議会の決定が覆った事例は多分ないです）。
承認・流通とは別の制度ですが、販売前には保険診療での使用が認められて薬価収載がされる見込みです。
薬食審・第一部会 新薬６製品の承認了承 初の頬粘膜投与のてんかん重積状態 . . . 本文を読む
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Developmental outcomes following vaccine-proximate febrile seizures in children
ワクチン接種後の熱性けいれんは小児の発達に影響しない（医療従事者限定の解説記事）
ワクチン接種後に熱性けいれんを起こしたことがある小児でも、その後の発達や行動に問題は生じていないことの報告があったので、情報を共有します。 . . . 本文を読む
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フェンフルラミン（商品名：フィンテプラ Fintepla）が米国FDAで承認されました。
FDA Approves New Therapy for Dravet Syndrome
FDA、ドラベ症候群の新治療薬を承認
下記は、日本語記事が医療従事者用で登録が必要であるため、内容を転載。
薬物分類のスケジュールⅣ（麻薬指定）に区分され、リスク評価およびリスク軽減戦略（REMS）が適用される。 . . . 本文を読む
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フェンフルラミンの病状改善の報告
フェンフルラミンの長期治療による安全性と有効性の評価Long-Term (2-Year) Safety and Efficacy of Adjunctive ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride Oral Solution) for Dravet Syndrome: Interim Results of an Ongoing Ope . . . 本文を読む
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難病患者団体支援活動「田辺三菱製薬 手のひらパートナープログラム」第8期 助成先決定のお知らせ
田辺三菱製薬株式会社が、難病患者団体およびその支援団体が実施する15件の事業に対し、総額1,000万円 を助成する「田辺三菱製薬 手のひらパートナープログラム」の第8期の助成先に、東京都のドラベ症候群患者家族会が選定され、医療講演会ときょうだい児の心のケアを学ぶ勉強会に . . . 本文を読む
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