SMEI / ドラベ症候群 / 重症乳児ミオクロニーてんかん について

SMEIの診断を受けた長男に関連して調べたことたち

ブコラムの正式な製造販売承認

2020年11月16日 | 一般情報・疫学・レビューなど
2020年9月25日にブコラムが製造販売承認を取得 内容についてのコメント: 効能効果の承認は広く、てんかん重積状態とのみ規定されているため、てんかんによる重積状態となるリスクが高いと判断されればドラベ症候群以外にてんかん疾患にも適応できると考えられます。 また、18歳以上の患者に対する有効性や安全性は確立していないと注意事項に記載されていますが、承認内容(効能又は効果)に年齢制限が明記され . . . 本文を読む
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ソチクレスタット(TAK-935/OV935)の臨床第2相試験の結果と第三相試験の実施について

2020年08月29日 | 一般情報・疫学・レビューなど
時間がなくてあまり内容を確認できていませんが、武田製薬がバイオ製薬企業のオビド・セラピューティクスと共同開発している、治療薬がドラベ症候群に優位が効果が確認されたため、第三相試験に進むことが決定したとのニュースです。   ドラベ症候群やレノックス・ガストー症候群の小児を対象とした第2相ELEKTRA試験でソチクレスタット(TAK-935/OV935)が発作頻度減少の主要評価項目を達成 . . . 本文を読む
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ブコラムが薬食審第一部会で承認を了承される

2020年08月28日 | 一般情報・疫学・レビューなど
ついにブコラムの国内承認が国の審議会で検討され、国が承認することに審議会が了承しました。 今後、審議会の意見を受けて厚生労働大臣が最終的な承認を行い、国内での販売が可能になります(審議会の決定が覆った事例は多分ないです)。 承認・流通とは別の制度ですが、販売前には保険診療での使用が認められて薬価収載がされる見込みです。 薬食審・第一部会 新薬6製品の承認了承 初の頬粘膜投与のてんかん重積状態 . . . 本文を読む
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予防接種後の熱性痙攣が子供の発達に影響を及ぼすというエビデンスはない

2020年07月30日 | 一般情報・疫学・レビューなど
Developmental outcomes following vaccine-proximate febrile seizures in children ワクチン接種後の熱性けいれんは小児の発達に影響しない(医療従事者限定の解説記事)   ワクチン接種後に熱性けいれんを起こしたことがある小児でも、その後の発達や行動に問題は生じていないことの報告があったので、情報を共有します。 . . . 本文を読む
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フェンフルラミンが米国で承認される

2020年07月04日 | 一般情報・疫学・レビューなど
フェンフルラミン(商品名:フィンテプラ Fintepla)が米国FDAで承認されました。 FDA Approves New Therapy for Dravet Syndrome FDA、ドラベ症候群の新治療薬を承認 下記は、日本語記事が医療従事者用で登録が必要であるため、内容を転載。 薬物分類のスケジュールⅣ(麻薬指定)に区分され、リスク評価およびリスク軽減戦略(REMS)が適用される。 . . . 本文を読む
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フェンフルラミンの病状改善の報告

2020年05月09日 | 一般情報・疫学・レビューなど
フェンフルラミンの病状改善の報告 フェンフルラミンの長期治療による安全性と有効性の評価Long-Term (2-Year) Safety and Efficacy of Adjunctive ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride Oral Solution) for Dravet Syndrome: Interim Results of an Ongoing Ope . . . 本文を読む
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ドラベ症候群患者家族会が「田辺三菱製薬 手のひらパートナープログラム」からの助成を取得

2020年03月15日 | 一般情報・疫学・レビューなど
  難病患者団体支援活動「田辺三菱製薬 手のひらパートナープログラム」第8期 助成先決定のお知らせ   田辺三菱製薬株式会社が、難病患者団体およびその支援団体が実施する15件の事業に対し、総額1,000万円 を助成する「田辺三菱製薬 手のひらパートナープログラム」の第8期の助成先に、東京都のドラベ症候群患者家族会が選定され、医療講演会ときょうだい児の心のケアを学ぶ勉強会に . . . 本文を読む
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ブコラムが日本国内で承認申請される

2020年03月02日 | 一般情報・疫学・レビューなど
  ミダゾラム(口腔用液)の日本における製造販売承認申請について <header class="news__header"> 2020年2月28日 </header> 武田薬品が、このたび、ミダゾラム(口腔用液)(海外商品名ブコラム)を、てんかん重積状態の治療剤として、厚生労働省に製造販売承認申請を実施。今回の申請は、けいれん性て . . . 本文を読む
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国内におけるドラベ症候群に対するカンナビジオールの治験の動き

2019年12月29日 | 一般情報・疫学・レビューなど
国内においても、ドラベ症候群の患児等に対してカンナビジオールの治験を実施する動きがあります。 薬に大麻成分 国内初の治験見通し 難治てんかん治療で沖縄赤十字病院 地域のてんかん治療の拠点病院に認定されている沖縄赤十字病院の饒波正博脳神経外科部長らは27日、同病院で記者会見し、大麻成分を含む難治てんかんの治療薬を治験で使える見通しが立ったことを明らかにした。大麻取締法は医薬品としての使用や輸入も . . . 本文を読む
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予防接種後の長時間持続する熱性けいれんはドラベ症候群を診断するきっかけとなる

2019年12月29日 | 一般情報・疫学・レビューなど
以前は、ワクチンの予防接種による重篤な副作用として報告されることがあったドラベ症候群ですが、先天的な遺伝子異常で発熱に伴い痙攣発作が起こることが分かってきたことから、予防接種後の痙攣発作は原因ではなく結果をみているということが明らかになってきました。予防接種後の副作用による発熱は稀ではないので、発熱をきっかけにい遺伝子異常がある乳児で痙攣発作が誘発され、ドラベ症候群の診断に繋がることがあるとの論文 . . . 本文を読む
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2020年1月から英国イングランドでもエピディオレックスが保険診療として使用可能に

2019年12月24日 | 一般情報・疫学・レビューなど
来年から、イングランドでも保険診療として正式にエピディオレックスを使用することが可能となります。BMJの記事の概要を下記に紹介します。 NHS to fast track access to cannabis based treatment for epilepsy NHS Englandは、メーカーとの割引交渉後、2種類の重度てんかんの大麻ベースの治療Epidyolexへのアクセスを迅速に追 . . . 本文を読む
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てんかん重積状態に対する3つの抗痙攣薬の無作為化試験

2019年12月14日 | 一般情報・疫学・レビューなど
ベンゾジアゼピンに反応しないけいれん発作に対して使用可能な静注用抗抗痙攣薬の比較試験の結果を紹介します。 Randomized Trial of Three Anticonvulsant Medications for Status Epilepticus 無作為化盲検適応試験では、ベンゾジアゼピンによる治療に反応しないけいれん性てんかん重積状態の小児と成人における、3つの静脈内抗けいれん薬( . . . 本文を読む
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てんかん新薬早期承認を 患者会が国に要望

2019年12月11日 | 一般情報・疫学・レビューなど
  大麻取締法があっても治験は出来ることが国会答弁されていたので、一部の記載は真偽の確認が必要と思われますが、ドラべ症候群の治療開発に対する患者会の取り組みが記事になっています。 てんかん新薬早期承認を 患者会が国に要望  乳児期に発症する難治性てんかん「ドラベ症候群」の発作抑制などに有効だとして、3種類の新薬が注目されている。患者会は一日も早い承認を目指し、 . . . 本文を読む
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デザインTシャツ等の購入で任意団体「ドラベ症候群の研究治療を進める会(きよくん基金を募る会)」に寄付金

2019年12月11日 | 一般情報・疫学・レビューなど
期間限定のチャリティーの取り組みを紹介します。 京都発のチャリティー専門ファッションブランド『JAMMIN(ジャミン)』が、難病「ドラベ症候群」の研究治療を進めながら、近年ではドラベ症候群の生活の質(QOL)向上のためのデータベース制作に力を入れている任意団体「ドラベ症候群の研究治療を進める会(きよくん基金を募る会)」と提携し、オリジナルデザインを製作。チャリティー付きのアイテムとして、12月9 . . . 本文を読む
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スチリペントール服用中のドラベ症候群患者にフェンフルラミンを追加投与した場合の有効性及び安全性

2019年12月03日 | 一般情報・疫学・レビューなど
スチリペントールを含むレジメンを受けているドラベ症候群患者の治療抵抗性発作に対するフェンフルラミンの無作為化臨床試験 Fenfluramine for Treatment-Resistant Seizures in Patients With Dravet Syndrome Receiving Stiripentol-Inclusive Regimens, A Randomized Clinic . . . 本文を読む
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