米国でエピディオレックス（Epidiolex）のドラベ症候群患児に対する製造販売承認が前進

以前、下記の記事等で紹介したエピディオレックス(Epidiolex)に関する評価が、2018年4月19日、米国の医薬品審査を行うFDAの専門委員会で行われ、満場一致でレノックス-がストー症候群とドラベ症候群の治療に対しての承認が推奨されました。 米国における大麻成分を利用した抗てんかん薬、エピディオレックス（Epidiolex）の開発状況について 会議資料：FDA Briefing Docum . . . 本文を読む

武田薬品工業によるブコラム国内開発実施企業の買収交渉

先日、日本の武田薬品工業による英国のシャイアー買収のニュースが出ていたのですが、実際に具体的な交渉が進んでいるようです。 武田、欧製薬シャイアー買収へ協議　6.5兆円超か 何故、この記事に注目しているかというと、先月の記事（小児けいれん重積治療ガイドライン2017とミダゾラムの治験に関する情報）にも書いたように、日本でのブコラムの開発（製造販売承認取得）をシャイアーが実施しているからです。 . . . 本文を読む

乳幼児の突然死と遺伝子異常の関連に関する報告

ドラベ症候群では突然死のリスクが高いことが知られていますが（参考：ドラベ症候群に関するレビュー記載のまとめ）、前兆なく乳児が突然死する原因不明の疾患（乳幼児突然死症候群:SIDS)の子供において、 呼吸筋に影響を与える「SCN4A」遺伝子に稀な突然変異を持つ子供が一定数、含まれていることが分かりました。 Dysfunction of NaV1.4, a skeletal muscle . . . 本文を読む