今年はニューオリンズで11月30日～12月4日にかけて米国てんかん学会学術集会が開催されていますが、ドラベ症候群に関する報告もいくつか発表されています。
フェンフルラミンの効果（臨床第三層試験の経過報告） Fenfluramine Again Shows Efficacy in Dravet Syndrome
フェンフルラミン投与群44名とプラセボ投与群43名に無作為に割り付けられた臨床試験で、12週間に渡ってフェンフルラミン投与群では1月の平均痙攣発作回数が54%減少、中央値の発作減少率はフェンフルラミン投与群で631%、プラセボ群で1.1%と明らかな効果を認めた。
塩酸フェンフルラミンは、2019年第1四半期にFDAに新薬申請を予定されているとのこと。
