大麻取締法があっても治験は出来ることが国会答弁されていたので、一部の記載は真偽の確認が必要と思われますが、ドラべ症候群の治療開発に対する患者会の取り組みが記事になっています。
乳児期に発症する難治性てんかん「ドラベ症候群」の発作抑制などに有効だとして、3種類の新薬が注目されている。患者会は一日も早い承認を目指し、国への働きかけを続けている。
![](https://img.cf.47news.jp/public/photo/b51227cfbf9f436a9b1411017aa17dd8/photo.jpeg)
この病気は1歳未満で最初のけいれん発作を起こし、その後も頻繁に発作を繰り返す指定難病。発熱や入浴による体温上昇、水玉やしまなどの規則的な模様、光が発作を誘発する特徴がある。
長時間けいれんが続く重積発作を起こしやすく、発達の遅れや運動失調を伴う。有効な治療法はなく、10人中1、2人は突然死や脳症で成人前に命を落とす。国内の患者数は約3千人という。
重積発作を起こしたとき、家庭で使える緊急薬として期待されるのが「口腔(こうくう)内粘膜投与ミダゾラム」。薬液を口内のほおと歯肉の間に注入し、粘膜から吸収させる。一昨年6月に治験が始まった。
「ドラベ症候群患者家族会」の黒岩ルビー代表によると、同成分の注射薬はあったが、病院に搬送しなければ使えず、治療開始までに時間がかかった。承認されればより迅速に重積発作を止められるとして、患者会は国への要望を続けてきた。
抗てんかん薬「フェンフルラミン」の治験も今年5月に始まった。もともとは食欲抑制剤(やせ薬)だが、脳出血などの副作用が報告され、米国では販売中止に。しかし近年、低用量で劇的に発作を抑える効果が判明し各国で治験が進む。
大麻に含まれる成分の一つ「カンナビジオール(CBD)」の製剤も発作抑制効果が高いとされるが、日本では大麻取締法が壁となり治験すらできない。患者会と関係学会は9月、「CBDに向精神作用はなく、乱用の原因にならない」として、法の見直しと早期承認を厚生労働相に要望した。
長時間けいれんが続く重積発作を起こしやすく、発達の遅れや運動失調を伴う。有効な治療法はなく、10人中1、2人は突然死や脳症で成人前に命を落とす。国内の患者数は約3千人という。
重積発作を起こしたとき、家庭で使える緊急薬として期待されるのが「口腔(こうくう)内粘膜投与ミダゾラム」。薬液を口内のほおと歯肉の間に注入し、粘膜から吸収させる。一昨年6月に治験が始まった。
「ドラベ症候群患者家族会」の黒岩ルビー代表によると、同成分の注射薬はあったが、病院に搬送しなければ使えず、治療開始までに時間がかかった。承認されればより迅速に重積発作を止められるとして、患者会は国への要望を続けてきた。
抗てんかん薬「フェンフルラミン」の治験も今年5月に始まった。もともとは食欲抑制剤(やせ薬)だが、脳出血などの副作用が報告され、米国では販売中止に。しかし近年、低用量で劇的に発作を抑える効果が判明し各国で治験が進む。
大麻に含まれる成分の一つ「カンナビジオール(CBD)」の製剤も発作抑制効果が高いとされるが、日本では大麻取締法が壁となり治験すらできない。患者会と関係学会は9月、「CBDに向精神作用はなく、乱用の原因にならない」として、法の見直しと早期承認を厚生労働相に要望した。
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