フェンフルラミンの病状改善の報告

フェンフルラミンの病状改善の報告

フェンフルラミンの長期治療による安全性と有効性の評価
Long-Term (2-Year) Safety and Efficacy of Adjunctive ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride Oral Solution) for Dravet Syndrome: Interim Results of an Ongoing Open-Label Extension Study (4684)

過去の研究ではフェンフルラミン使用群では64.4%が、GTCS発作頻度が半数未満に減少したとの報告あり。

長期の治療評価の研究に登録された330例のうち、治療期間の中央値445日（範囲7-899日）で、GTCSの頻度が75%以上減少した著効例は37%、GTCS発生頻度が半数以下になった例は62%。

治験薬投与後の最も一般的な非心血管系以外の有害事象は、鼻咽頭炎（23％）、発熱（23％）、食欲減退（21％）、下痢（15％）

 

Expanded Access Programを通じた臨床診療でのフェンフルラミンの治療成績
Real-world Experience with ZX008 (Fenfluramine HCl) for the Treatment of Seizures in Dravet Syndrome: Initial Report from United States Expanded Access Program (1985)

23例（平均年齢6.8歳）が研究に参加し、中央値90日の治療を受けた。フェンフルラミン開始前の最も一般的な併用薬はクロバザム、バルプロ酸、スチリペントール、カンナビジオール。

15例には治療開始後に異議のある臨床的改善を認めた。また、認知、行動、運動能力の改善を認めたのは、それぞれ56％、43％、48％。

有害事象には、発熱（30％）、食欲減退（17％）、嘔吐（13％）等を認めた。