スチリペントールを含むレジメンを受けているドラベ症候群患者の治療抵抗性発作に対するフェンフルラミンの無作為化臨床試験
米国で承認審査中のフェンフルラミンが、標準的治療とされるスチリペントールを含む抗てんかん薬レジメンを服用していても頻繁に発作を起こすドラベ症候群の患者の治療に安全かつ効果的に使用できるかについて検討した論文
カナダ、フランス、ドイツ、オランダ、スペイン、英国、米国における28の医療機関で87名に対して無作為にフェンフルラミン(43名)と偽薬(44名)を追加投与。結果として、フェンフルラミン（0.4mg/kg/日; 最大17mg日）を経口することで、スチリペントールを含む抗てんかん薬レジメンを服用しているドラベ症候群の患者において、月の平均痙攣発作頻度を54.0％減少させた。
偽薬を服用した患者と比較して、フェンフルラミンを服用した患者では、月の痙攣発作頻度が50%未満または25%未満となった患者の割合が統計学的有意に高かった。最も一般的な有害事象は、食欲減退、発熱、疲労、下痢が含まれる。弁膜症や肺高血圧症を発症した患者はいなかった。
この研究結果から、フェンフルラミンは、スチリペントールを含むレジメンでも制御されない発作を伴うドラベ症候群の患者にとって、安全で効果的な新しい治療の選択肢となる可能性がある。
