腕や足を動かす筋肉を増えないようにしている遺伝子の働きを抑えて筋量を増やすことで、徐々に筋肉が衰える筋ジストロフィーの症状を改善することに成功したという発表がありました(MNS産経ニュース)。骨格筋が増えるのを抑える遺伝子にミオスタチンというものがあります。特定の遺伝子の働きを抑制するRNA干渉法という技術を利用してミオスタチンの働きを妨げるRNA(siRNA)をsiRNAを定着しやすくするコラーゲンの一種とともに、筋ジスの症状を持つマウスの顎にある骨格筋に注射したそうです。すると、筋肉の量が増え、かむ力も強くなったことを確認したというものです。マウスでは1回の投与で効果は4週間続いたとも。