ALS治療への大きな一歩

全身の筋肉が徐々に萎縮していく難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者の皮膚から作製したｉＰＳ細胞（新型万能細胞）を使い、ＡＬＳの発症を抑える治療薬の候補となる化合物を特定することに成功したそうです（YOMIURI ONLINE）。ＡＬＳ患者の約９割は、脳からの指令を筋肉に伝える運動神経の細胞内で、遺伝子の働きの強弱を調節するたんぱく質「ＴＤＰ―４３」が変性し、蓄積することがわかっていたそうです。５０歳代のＡＬＳ患者３人の皮膚から様々な種類の細胞に変化できるｉＰＳ細胞を作製し、運動神経の細胞に変化させたところ、変性したＴＤＰ―４３が大量に蓄積しているのを確認したそうです。そして、その影響で、運動神経の突起部分が、健康な人より短くなっていたことを突き止めたそうです。このＡＬＳ患者の細胞に、ＴＤＰ―４３の正常な働きを補うことで知られる４種類の化合物を加えたところ、そのうちカシューナッツの殻から抽出した「アナカルジン酸」によって、変性したＴＤＰ―４３が減少、突起の長さも２倍になり、健康な人の細胞と同じ長さになったというのです。これは、ｉＰＳ細胞の技術が、治療法がない難病の解明や新薬開発の突破口となることを改めて示した成果になるそうです。