クリスパー

遺伝子編集技術「クリスパー（CRISPR）」についての2つ目の記事を紹介します。マウスを使った遺伝子編集技術（ゲノム編集）の実験で、変性疾患である筋ジストロフィーへの改善の効果が初めて確認されたというものです（AFPBB NEWS）。実験では、デュシェンヌ型筋ジストロフィーにかかった成獣マウスを対象に遺伝子編集技術クリスパー（CRISPR）が用いられたもの。デュシェンヌ型筋ジストロフィーでは、遺伝子の変異によって健康な筋肉を作り出すのに必要なたんぱく質であるジストロフィンの生成が妨げられるため、筋変性と筋力低下が進行性に出現。この疾患は、5000人に1人の割合で男児に発症するものです。クリスパーを非病原性のウイルスを遺伝子編集システムの「運び屋」として用い、遺伝子疾患を引き起こすDNA内の変異部分に作用させて修復したそうです。その結果、脚の筋力が強くなったなどの効果が認められたそうです。