ゲノム編集で筋ジストロフィー症が回復！？

筋力が徐々に衰える遺伝性の難病、筋ジストロフィーになったマウスで、遺伝子を自在に改変できるゲノム編集技術を使って遺伝子を修復し、筋力を回復させる治療に成功したと、米ワシントン大の研究チームがNature Communicationsに発表したそうです（YUOMIURI ONLINE）。筋ジストロフィーのうち、患者数が最も多い「デュシェンヌ型」と呼ばれるタイプは、遺伝子の異常によって筋肉の構造を支えるたんぱく質「ジストロフィン」が作れず筋肉が衰えていきます。国内に推定約４０００人の患者がいるとされていますが、根本的な治療法は見つかっていません。

http://www.yomiuri.co.jp/science/20170220-OYT1T50055.html?from=ycont_top_txt