アメリカにおける遺伝子治療の現状

日本では昨年初めての遺伝子治療薬コラテジェンが承認され話題になりましたが（https://answers.ten-navi.com/pharmanews/16896/）、遺伝子治療薬の開発についてはわが国は米国に大きく後れをとっています。この論文によると、2017年以降FDAが承認した遺伝子治療薬は4剤、2019年8月末の時点でClinicalTrials.govに登録されている遺伝子治療の治験は341でした。内訳は130 (38%)がin vivo therapies、107 (31%)が遺伝的異常の修復、221 (65%)が癌治療で、funding sourceは35 (10%) がNIH、135 (40%) が企業、85 (25%)が病院、86 (25%) が大学でした。数もさることながら、病院や大学がスポンサーになっている治験が数多く走っているという事実にも彼我の差を感じます。

JAMA. 2020 Mar 3;323(9):890-891. doi: 10.1001/jama.2019.22214.

Sponsorship and Funding for Gene Therapy Trials in the United States.