軟骨異常に既存の薬が効果！？ 2年以内に治験を目指す！

---

---

生まれた時、股関節の軟骨が小さかったようで・・・

成長にするに連れ・・・微妙に右足と左足の長さが違ってきていた・・・

現在は、如何なのだろうと気には成っているのですが・・・

元気に成長してくれていることと信じています・・・


そんな軟骨異常に、既存の薬が有効であるとの実験結果が発表されたようです。

2年以内の治験を目指している・・・と・・・

本当に期待したいものです。


今朝は、この記事を紹介してみようと思います。

～以下、9月18日読売新聞朝刊より抜粋～

ｉＰＳで薬効確認

京大研　２年内に治験へ

軟骨異常の難病再現

　軟骨の異常で低身長や呼吸障害になる難病の治療に、高コレステロールの

治療薬として広く使われるスタチンが有効とみられることが、ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を用いて実験で示されたと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の妻木(つまき)範行教授らが発表した。2年以内に人に投与する臨床試験（治験）を目指す。実現すれば、ｉＰＳ細胞を薬の開発に生かした初の事例となる可能性がある。18日付の英科学誌ネイチャー（電子版）に論文が掲載される。

　軟骨無形成症とタナトフォリック骨異形成症という難病で、いずれも新生児の2万～4万に1人が発症する。生まれつき遺伝子に異常があるため軟骨が発達しない。現在は有効な治療薬がない。

　妻木教授らは、患者の皮膚からｉＰＳ細胞を作製。軟骨に変化させるたんぱく質を加えても異常な細胞しか出来ず、病気の特徴が再現された。

　このｉＰＳ細胞に、骨の成長を促すとの報告がある様々な薬を加えて調べた結果、その中ではスタチンが最も効果的に正常な軟骨を形成させることがわかった。そこで、遺伝子操作で軟骨無形成症にしたマウスにスタチンを投与すると、その骨は正常なマウスと同等に成長した。

　これらの難病患者は、軟骨を分解するたんぱく質が増えすぎるとみられるが、スタチンは、その働きを抑えるらしい。

　妻木教授は「人体への安全性や効果を慎重に検証したい」として、治験を大阪大病院と兵庫医大病院で行う方針だ。安全性が確立されるまでは、患者が自己判断でスタチンを内服するのは危険だという。

既存の薬が効果　創薬研究に期待

☞　スタチンは日本人研究者が発見し、世界的に評価の高い薬だ。ｉＰＳ細胞を開発した山中伸弥・京都大教授は今回の成果を「既存の薬がほかの病気で効く可能性を、患者のｉＰＳ細胞を用いて明らかにした」とたたえる。

　ｉＰＳ細胞の利用では、理化学研究所などが12日、ｉＰＳ細胞から作った網膜細胞を目の難病患者に移植するなど、再生医療への応用に向けた取り組みが進む。病気の特徴を再現し、薬の候補物質の効果を試すという創薬分野への応用はそれと並ぶ大きな柱だ。今回、具体的な応用例が示されたことで、研究の広がりが期待される。

　ただ、患者が少ない難病の治療薬は大きな市場とならず、製薬会社は開発に乗り出しにくい。開発費の支援など、国による後押しの拡充も求められる。

（科学部　竹内芳朗）