細胞培養・精製・製剤化工程においてヒトおよび動物由来物質を添加しない製法による世界初の遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤バクスター株式会社は、2006年10月20日、新しい血液凝固第VIII因子欠乏症（血友病A）の治療薬として、「プラズマ/アルブミン フリー製法（rAHF-PFM*）」による遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤「アドベイト」（一般名：ルリオクトコグ アルファ＜遺伝子組換え＞）の承認を厚生労働省より取得しました。
これまでの遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤（バクスター社だとリコネイト）には、製造工程および製剤化工程において、ヒトまたは動物由来物質が添加されており、それらの物質を介した病原体感染リスクが皆無ではありませんでした。
それに対して、「アドベイト」は、「血液媒介性の感染症リスクの排除を追求し、細胞培養・精製・製剤化工程において、世界で初めてヒトおよび動物由来たん白を添加せずに製造された遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤」なのだそうです。
バクスター社は、「プラズマ/アルブミン フリー製法による「アドベイト」の開発は、ヒトおよび動物由来物質が添加されていない製剤を求める血友病患者の要望に応えるもので、血友病A治療における最新の技術革新です」と意気軒昂です。これを機に売り上げ・シェアの拡大を大いに期待しているところでしょう。
「「アドベイト」には250単位、500単位、1000単位の3種類の製剤があります。溶解液はすべて5mLと扱いやすい容量です」なのだそうで、確かに輸注セットこみで大変小さくなり、ポータブルですが、自己注射している一人として少々困るのが、輸注に失敗した場合。自己注射するために私たちは「翼状針」を使うのですが、そこに入っている輸液だけで0.7mlくらいあるのではないでしょうか。
一発で入った場合はいいのですが、成人患者だと１回に１０００単位入れるので、もし失敗すると0.5~0.7mlくらい平気で？無駄になってしまいます。
１０００単位で７～８万円とすると、５千円くらい無駄にしてしまうことになる。
「安全性」に関しては限りなく１００％に近づいたのでしょうが（１００％と考えないのは輸注プロセスで細菌等入る可能性があるためです）、「使い勝手」「コスト」に関しては、手放しでは喜べないなと思いました。
皆さんはどうお考えでしょうか？
