少し前のニュースですが・・・

先日会員の方から「近所の人からもらった新聞記事のコピーですが」とお送り
くださいました。
毎日バタバタでアップする時間もなく、今になりました。

タイトルは
「筋ジス犬の分子治療成功」～日米共同研究チーム　人への臨床応用に期待～
難病デュシェンヌ型筋ジストロフィーのモデル犬にＤＮＡに似た分子を投与し、
症状を改善させることに、国立精神・神経センター神経研究所と米国小児
医療センター遺伝医学センターの共同研究チームが世界で初めて成功した。
動物で有効性が確認されたことで、人への臨床応用に期待がかかる。
この疾患は、遺伝子の変異によって、筋肉の細胞の骨格を保つたんぱく質
「ジストロフィン」が作られず、筋肉低下が筋委縮が進行し、呼吸不全や
心不全で死に至る。進行を遅らせる薬物以外に有効な治療法ではない。

モデル犬では、ＤＮＡの情報部分（エクソン）の一つが読めず、塩基配列が
ずれてジストロフィンの合成過程が止まってしまう。
共同研究チームが治療を用いたのは、ＤＮＡに似た分子を結合させることで
前後のエクソンも同時に読み飛ばし、配列のずれを修復する「エクソン・
スキッピング」という手法。これまでも試みられていたが、効果が局所に
とどまるなど成功していなかった。
共同研究チームは、安定性が高く静脈注射が可能なモルフォリノという分子
を選択し、症状の表れたモデル犬に週１回ずつ五週連続で投与した。この結果、
運動機能が改善し、ジストロフィンが全身の筋肉に作られた。
神経研究所の武田伸一部長は「理論的には八割くらいの患者に使える。人への
応用には安全性確認や薬剤の安定供給など多くのハードルはあるが、なるべく
早く臨床試験に移りたい」としている。

「なるべく早く」、ぜひ「できるだけ早く」「一日でも早く」にしてもらい
たいのが我々の願いです。