小児難病「ムコ多糖症」

　今朝の日本テレビ系列、徳光さん司会のＴＶ番組「ザ・サンデー」で、小児難病「ムコ多糖症」という耳慣れない病名の話に心を揺さぶられました。

徳光さんと舛添要一厚生労働大臣との約束だった新薬の認可の話です。
舛添要一大臣が「今日指示を出しました」と。
即断即決の朗報にこれまで苦難の道を歩んできた患者の家族や徳光さんがうれし涙に暮れていました。

ムコ多糖症とは

体内で作られるある種の物質を酵素の働きで分解・排出することを「代謝」といいます。生まれつき体の中で酵素が作られなかったり、少なかったりすることで、この「代謝」がうまく出来ないために色々な傷害を引き起こす病気のことを、「ライソゾーム病」と呼んでいます。

小児難病「ムコ多糖症」は、このライソゾーム病の１種で、遺伝子の異常により、体の中の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、「ムコ多糖」が体中に溜まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。

このため、「ムコ多糖症」は日々、症状が進行していく病気です。溜まっていく「ムコ多糖」は様々な臓器に障害を起こし、結果的に徐々に衰弱していき、知能障害・運動能力・聴力の喪失と呼吸困難などを伴い早期に亡くなられます。病気の重篤度と症状は個々の患者によって違いますが、ほとんどの患者の寿命は通常10歳から15歳までぐらいです。

その治療法

つい数年前までは、ムコ多糖症の治療は骨髄移植という方法しかありませんでした。骨髄移植は、拒絶反応などの副作用を伴うため、移植を受けた患者さんの中には治療経過中に亡くなられる方もいました。

最近になり新しい、安全な治療法が開発され、欧米で認可され始めました。それは「酵素補充療法」という治療法で、体の中に足りない酵素を点滴で投与することで、細胞の中に溜まった「ムコ多糖」を分解する、という治療です。これにより、それぞれの臓器を正常な状態に戻したり、またはそれ以上の病気の悪化を防ぐ、という治療が期待できるようになりました。

7つの型に分けられるこの病気のうち、ムコ多糖症１型とムコ多糖症６型は、すでに欧米で酵素補充療法が認可され、その治療効果が報告されています。ムコ多糖症II型（ハンター病）の治療薬は現在アメリカで承認審査が進められています。この治療薬の開発のために、当時５歳だった中井耀君をはじめ４人の日本人患者がアメリカに渡り、1年半の臨床治験という薬の効果安全試験に参加されました。患者さんたちが心待ちにしているこの薬は、2006年中に欧米で認可される見通しです。日本においてもこれらのムコ多糖症の薬の早期の認可が望まれております。

「ムコ多糖症」は進行性の病気で、病状は後戻りしません。日本での治療薬承認が遅れれば遅れるほど、患者さんは苦しむことになり、中には治療が間に合わない患者さんが出てくることにもなりかねません。

　ムコ多糖症ネットワーク　からコピペしました。

　支援に立つアーティスト「湘南乃風と難病“ムコ多糖症”の子供たち」

『湘南乃風』メンバー“若旦那”は、会場を埋め尽くしたファンに叫んだ。
“俺のできることは若い力の世論であり、たった３００人の患者だけど、助けてえなぁって！”
“強い心を持ってる奴いるぅ～～？　自分だけじゃないんだよ！生きてんのは！”
“「ムコ多糖症」その言葉を覚えるだけでいい。それだけで、きっと山は動く！俺は、その子たちと一緒に闘いたいと思った。”

若い者たちがムコスマイルというグループを作り全国に支援活動の支援の輪を広げている様子を知って、チャコは涙した。

　「Ｗｉｋｉｐｅｄｉａ」　　詳細はこちら！

世界の患者数１億３０００万分の日本では３００人。
３００人の大切な命が舛添要一大臣の即断即決で希望の光が見えてきた。素晴らしいことだ！

閣僚の中で国民が一番期待している舛添要一大臣の支持率は７２％です。
大きな改革は年金問題です。
進展を大いに期待したい。

朝は自宅からごみ出し作業中の舛添要一大臣の姿がしっかり映ってましたが、家庭人としても立派だと思いました。
それにしても７ヶ国語がしゃべれるなんて！　

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幸運老夫婦宝くじで２０億円…１１年前１１億円＆３億円的中、今回６億円ゲット
　　米ニューヨーク州ブロンクスに住む老夫婦が３度目の高額宝くじを的中させていたことが１日、分かった。

　３１日付のニューヨークポスト紙などによると、建設会社で働いていた８１歳の夫と７４歳の妻はロトで５００万ドル（約５億８０００万円）をゲット。１１年前の９６年１２月にも１０００万ドル（１１億６０００万円）、２５０万ドル（約２億９０００万円）と２度も的中させていたことが判明し、騒然となった。(スポーツ報知)
[記事全文]


　世の中さまざま～～ですね。
しかし、全世界に知られて命狙われないかしら～？
よけいな心配してしまいます。　あはは

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今日は久しぶりにチャコの　　弟夫婦が遊びに来ました。　　　

彼らは母の「グループホーム」には必ず週に一度あるいは二度は顔を出しています。
実は彼は三男なのです。
長男は満一歳で肺炎で、次男は満五歳で腸閉塞で亡くなっています。
母の頭の中からはすっかり忘れ去られているようですが、まぎれもなく三男なのです。

はい！チャコは六人きょうだいの上から二番目です。（男女３人ずつの）

金沢に居住しているのはこの二人だけなのです。
弟はチャコとは１０歳の年齢差。
最近ジムで　　　運動しているので、スリムになってました。　

皆さんもきょうだいが集まることってありますか？
四人が集まるのは法事の時ぐらいかしら？（笑）

彼らが来ている最中に、偶然、東京の娘から　　電話がかかり　
娘は今度友人たちとお泊りの計画があるので、相談方々の電話でした。
弟たちが帰った後、さっそく娘にこれはと思うホテルなどのアドレスを　　　送信。
こちらの情報を知りたかったようでした。

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キッズｇｏｏ　　

ＮＨＫ週刊こどもニュース　

こんなサイトは疲れないし、けっこうおもしろいよ。　

それにしても、暑い！　
今日は何度もエアコンのお世話になってます。
残暑ですね。あとしばらくは我慢しましょう。

 

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9月に入ったら本当に涼しくなったねぇ
昨夜も風が気持ち良かった！
今日、友達が遊びに来たけどエアコンかけなかったよ



なんだ？こりゃ　　
わかった！　　運動会の競技だ！　
見たことないけど、こんなのあるんだね。

チャコは日中汗ばんで、我慢できなくエアコンつけました。
朝晩は涼しいけど～～～
そちらはつけなくても大丈夫だったようね。

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