小林ぜんいちです。
今日４月８日（日）、午前中に町会旅行の見送り、交通安全運動の旗振りと、出来上がったばかりのニュースを配り、午後から「第４回 遠位型ミオパチーシンポジウム 治療への道 ～希少疾病における創薬のモデルケースとなる為に～」、初めて参加させていただきました。
「遠位型（えんいがた）ミオパチー」とは、体幹部より遠い部分から徐々に筋力が低下していく筋肉の進行性の難病です。おおむね、２０歳以降に発症、徐々に進行し歩行困難となってしまいます。多くは車いすが必要となり日常生活全般に介助を要します。まだ治療法がなく、非常に重い進行性の病気です。
シンポジュウムは、初めに遠位型ミオパチー患者会代表の辻美喜男さんの挨拶。続いて渡辺孝男公明党参議院議員（署名要望提出時の厚生労働副大臣）の挨拶と続き、渡辺さんは医師の立場からもお話されました。
第一部は、基調講演
１.「縁取り空砲を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究」
西野一三 国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 疾病研究第一部 部長
（シアル酸補充療法開発の経緯、単純なシアル酸補充のその先、筋病理所見、ＤＭＲＶについて、単純シアル酸補充の問題点、シアル酸補充の療法へのアドホンなど）
２.「医師主導治験による第Ⅰ相試験の報告と今後の第Ⅱ相及び第Ⅲ相試験への課題」
青木正志 東北大学医学部 神経内科教授
（トランスレーション・リサーチ、大学発の創薬、国際共同治験の実施、患者さんの登録制度の確立が必要、第Ⅱ相以降は国家戦略など）
３.「米国の開発状況を踏まえた今後の開発の方向性について」
塩村 仁 ノーベルファーマ株式会社 代表取締役社長
（難病治療の開発は関係者が協力していくことが大事、国民の理解が必要など）
４.「日本発のオーファンドラック開発のための取り組みについて」
田宮憲一 厚生労働省 医政局 研究開発振興課 課長補佐
５.「希少疾病の克服に向けた文部科学省の取り組みについて」
彦惣俊吾 文部科学省 研究振興局 ライフサイエンス課 専門官
第二部は、パネルディスカッション
「ウルトラオーファンドラックにおける医師主導治験と国際共同治験」
座長は、糸山泰人 国立精神・神経医療研究センター病院 院長
一部の講演者と、患者会代表代行の織田友里子さんによるパネルディスカッション
（アカデミアと企業と行政が一体になって取り組んでいくことが大事、アカデミアのシーズを企業へ橋渡しが大事、ワイズワン・ワイズスリーはアメリカと協調して行ってきたなど、織田さんは遺伝学について、治験について教育でしっかり取り組んでほしいと）
患者会の皆さんが２００４年から活動をはじめ、ご苦労を重ね署名や要望書を国へ提出する中で、国の難病治療薬での実用化助成事業が決定。
多くの関係者がそれぞれの立場で手探りの中、困難な状況を少しずつ乗り越え、治療薬開発を早期に実現するよう活動されてきました。その結果、研究費増額・研究推進、新薬開発促進・支援制度の確立、難病指定、特定疾患の認定などの成果が見え始めています。
この夏、「Ｌetter（レター） 遠位ミオパチーという病を抱えた青年とその飼い猫の物語」が、８/２４、２５、世田谷区立玉川区民会館ホールで行われるとの案内がありました。この病気への理解を深めるためにも、ぜひ観賞したいと思います。
（党関係参加者＝右から、高倉良生都議会議員、渡辺孝男参議院議員、鶴伸一郎品川区議会議員、小林ぜんいち）
中野区は既に国に対してこの病気に関する「意見書」を提出していますが、今回の講演・シンポジュウムを聞き、患者会の皆さまの今までのご苦労に思いを致し、さらに基礎自治体として、区議会議員として出来ることをしっかり応援して参りたいと強く感じました。
＜追記＞
４月１０日付けの公明新聞に渡辺孝男参議院議員の同シンポジウムにおける挨拶が紹介されました。
今日４月８日（日）、午前中に町会旅行の見送り、交通安全運動の旗振りと、出来上がったばかりのニュースを配り、午後から「第４回 遠位型ミオパチーシンポジウム 治療への道 ～希少疾病における創薬のモデルケースとなる為に～」、初めて参加させていただきました。
「遠位型（えんいがた）ミオパチー」とは、体幹部より遠い部分から徐々に筋力が低下していく筋肉の進行性の難病です。おおむね、２０歳以降に発症、徐々に進行し歩行困難となってしまいます。多くは車いすが必要となり日常生活全般に介助を要します。まだ治療法がなく、非常に重い進行性の病気です。
シンポジュウムは、初めに遠位型ミオパチー患者会代表の辻美喜男さんの挨拶。続いて渡辺孝男公明党参議院議員（署名要望提出時の厚生労働副大臣）の挨拶と続き、渡辺さんは医師の立場からもお話されました。
第一部は、基調講演
１.「縁取り空砲を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究」
西野一三 国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 疾病研究第一部 部長
（シアル酸補充療法開発の経緯、単純なシアル酸補充のその先、筋病理所見、ＤＭＲＶについて、単純シアル酸補充の問題点、シアル酸補充の療法へのアドホンなど）
２.「医師主導治験による第Ⅰ相試験の報告と今後の第Ⅱ相及び第Ⅲ相試験への課題」
青木正志 東北大学医学部 神経内科教授
（トランスレーション・リサーチ、大学発の創薬、国際共同治験の実施、患者さんの登録制度の確立が必要、第Ⅱ相以降は国家戦略など）
３.「米国の開発状況を踏まえた今後の開発の方向性について」
塩村 仁 ノーベルファーマ株式会社 代表取締役社長
（難病治療の開発は関係者が協力していくことが大事、国民の理解が必要など）
４.「日本発のオーファンドラック開発のための取り組みについて」
田宮憲一 厚生労働省 医政局 研究開発振興課 課長補佐
５.「希少疾病の克服に向けた文部科学省の取り組みについて」
彦惣俊吾 文部科学省 研究振興局 ライフサイエンス課 専門官
第二部は、パネルディスカッション
「ウルトラオーファンドラックにおける医師主導治験と国際共同治験」
座長は、糸山泰人 国立精神・神経医療研究センター病院 院長
一部の講演者と、患者会代表代行の織田友里子さんによるパネルディスカッション
（アカデミアと企業と行政が一体になって取り組んでいくことが大事、アカデミアのシーズを企業へ橋渡しが大事、ワイズワン・ワイズスリーはアメリカと協調して行ってきたなど、織田さんは遺伝学について、治験について教育でしっかり取り組んでほしいと）
患者会の皆さんが２００４年から活動をはじめ、ご苦労を重ね署名や要望書を国へ提出する中で、国の難病治療薬での実用化助成事業が決定。
多くの関係者がそれぞれの立場で手探りの中、困難な状況を少しずつ乗り越え、治療薬開発を早期に実現するよう活動されてきました。その結果、研究費増額・研究推進、新薬開発促進・支援制度の確立、難病指定、特定疾患の認定などの成果が見え始めています。
この夏、「Ｌetter（レター） 遠位ミオパチーという病を抱えた青年とその飼い猫の物語」が、８/２４、２５、世田谷区立玉川区民会館ホールで行われるとの案内がありました。この病気への理解を深めるためにも、ぜひ観賞したいと思います。
（党関係参加者＝右から、高倉良生都議会議員、渡辺孝男参議院議員、鶴伸一郎品川区議会議員、小林ぜんいち）
中野区は既に国に対してこの病気に関する「意見書」を提出していますが、今回の講演・シンポジュウムを聞き、患者会の皆さまの今までのご苦労に思いを致し、さらに基礎自治体として、区議会議員として出来ることをしっかり応援して参りたいと強く感じました。
＜追記＞
４月１０日付けの公明新聞に渡辺孝男参議院議員の同シンポジウムにおける挨拶が紹介されました。
