◆非臨床試験3~5年 臨床試験3~7年 ヒトを対象とした有効性安全性の試験(治験)承認申請審査1~2年
◆パーキンソン病 iPS細胞移植 経過順調 患者さん３人に移植手術 京都大学 https://www.rm-promot.com/topics/responsive-grid-topics74.html
当該臨床試験では、京都大学付属病院で、非盲検、非対照で患者さん、7人に対して、移植手術前と比べて症状がよくなったかどうかなどを調べます。健常人ドナーから作製したiPS細胞をドパミン神経前駆細胞にします。それを病院で患者さんに移植します。あらかじめMRIで注入部位を決め、★頭蓋骨に穴を開けて針を刺し（定位的脳手術）、左右それぞれ約240万個、合計約500万個の細胞を移植します。移植手術後はタクロリムス（免疫抑制剤）を約1年間投与し、2年間観察します。
この度の治験では、パーキンソン病の原因とされる神経細胞への異常タンパク質の蓄積を抑制されることになりません。神経細胞移植後に、★再びタンパク質の蓄積が生ずる恐れがありますので、★他の治療法の開発の必要性はあります。
◆⇔【ミューズ細胞】◆Muse細胞が描く新しい医療とは
Muse細胞のメリット、すなわち
★外科手術が不要で点滴投与で治療が可能
★遺伝子導入や人為的な分化誘導操作が不要
★ドナー細胞をHLA適合検査や長期の免疫抑制剤投与無しにそのまま使用できる
という特徴を活かせば、身近な治療が可能になることが考えられます。
ドナーMuse細胞製剤を保存し準備しておけば、一般病院に運搬し、そのまま点滴で投与できますので、身近な医療機関でもMuse細胞治療が可能となります。臓器移植や骨髄移植などで必要とされる長期の免疫抑制剤投与も必要としないことは、患者さんにとってのメリットとなると思われます。
またこのような流れでの治療が可能であれば、医療格差の是正にも役立つかもしれません。医療アクセスが問題となる地域、たとえば離島や山間部であっても、Muse細胞治療は可能となるかもしれません。
◆ https://www.ncchd.go.jp › chiken › patient › about
検索: 治験で薬ができるまでにはどれくらいかかりますか？
薬ができるまでの流れは？
くすりができるまで – 採用サイト｜エイツーヘルスケア株式会社
医薬品・再生医療等製品等の開発の全体像
上市前(創薬) 基礎研究（2~3年） ...
非臨床試験（3~5年） 新規物質の有効性と安全性の研究
臨床試験（3~7年） ヒトを対象とした有効性と安全性の試験(治験)
承認申請審査（1~2年） 厚生労働省への承認申請と専門家による審査
上市後(育薬) 製造販売後調査
◆https://musetree.or.jp/muse#:~:text=Muse%E7%B4%B0%E8%83%9E%E3%81%AF%E4%BD%95%E3%82%92%E5%8F%AF%E8%83%BD%E3%81%AB%E3%81%99%E3%82%8B%E3%81%AE%E3%81%8B,-%E8%87%93%E5%99%A8%E3%81%AF%E7%B4%B0%E8%83%9E&text=%E7%8F%BE%E5%9C%A8%E3%80%81%E6%97%A2%E5%AD%98%E3%81%AE%E6%B2%BB%E7%99%82%E6%B3%95,%E7%B5%84%E7%B9%94%E3%82%92%E4%BF%AE%E5%BE%A9%E3%81%97%E3%81%BE%E3%81%99%E3%80%82
