ｉＰＳ細胞で難病の筋ジス病態を再現

http://mainichi.jp/select/news/20150821k0000m040097000c.html


　京都大ｉＰＳ細胞研究所の桜井英俊特定拠点講師（再生医学）らの研究グループは、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）で、筋肉が萎縮する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）」の病態を再現し、カルシウムの過剰な流入が病態に関与していることを確認した。今後、新薬開発への応用が期待されている。２０日（英国時間）、英科学誌「サイエンティフィック・リポーツ」の電子版で発表した。

　ＤＭＤは、Ｘ染色体内の遺伝子異常で、ジストロフィンと呼ばれるたんぱく質が形成されないことにより生じる病気。男児にのみ３５００人に１人の割合で起きる。

　グループは、ＤＭＤ患者のｉＰＳ細胞から病態を再現した筋細胞を作製。その筋細胞にジストロフィンを発現させる薬剤を取り込ませると、薬剤のない筋細胞と比べ約２割カルシウムの流入が抑制されたという。筋細胞へのカルシウムの過剰な流入が病態に関係していることはこれまでもマウス実験で分かっていたが、ヒトで確認するのは初めて。

　さらに、筋細胞にカルシウムを取り込ませる実験で、特定の化合物（阻害剤）を加えると、過剰流入が抑制されることを確認。この化合物は毒性がありすぐに応用できないため、安全な阻害剤を発見することが今後の創薬に向けた課題という。桜井講師は「カルシウムの過剰流入の仕組みを詳細に解明し、創薬につなげたい」としている。