現在は有効な治療法がありません。
京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久准教授（神経内科）らは、患者さんから作った人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って治療開発につながる物質を確認したと発表しました。
研究グループはＡＬＳ患者のｉＰＳ細胞から分化した運動ニューロンの性質を調べた結果、信号を伝える神経突起の長さが正常な場合の約半分しかなく、細胞質に「ＴＤＰ≠S３」という特殊なたんぱく質が凝集するなど、実際と同じ特徴が観察されました。
このたんぱく質が増えると、神経細胞の形成に関係する遺伝子の働きに異常が生じることも分かりました。
さらに「アナカルジン酸」という物質を迫{液に入れることにより「ＴＤＰ≠S３」の合成を抑えることも分かりました。
その結果、神経突起の長さも１６時間後には通常の長さに回復しました。
多くの患者さんが苦しんでいます。
一日でも早くに治療につながるように開発して欲しいと思います。
