ＡＬＳ

今日は木曜日。

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木曜午後診は休診です。

よろしくお願いいたします。

 

全身の筋肉が次第に衰えていく難病の筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ)。

ＡＬＳは運動神経に異常が起きて全身の筋力が低下し動けなくなる難病で、中年以降に多く、男性に１．３～１．５倍多く、国内に約１万人の患者がいます。

有効な治療はなく、徐々に進行していきます。

京都大学ｉＰＳ細胞研究所などのチームが白血病の薬を使用して進行をとめる第２相試験の結果を発表しました。

研究チームは、慢性骨髄性白血病の治療薬である「ボスチニブ」が、ＡＬＳの進行を食い止めるのに有効であることを発見。 　

ボスチニブは細胞内で不要なたんぱく質の分解を促す機能があり、ＡＬＳの原因のたんぱく質を減らすことなどがわかっていました。

２０１９年から２０２１年まで行った第１相試験では、ＡＬＳ患者９人にこの薬を３か月間投与し、そのうちの５人で症状の進行が止まったということです。 　

２０２２年から第２相試験をスタート。

ＡＬＳ患者２６人にこの薬を５か月間投与。

「ボスチニブ」を投与した患者グループは投与していないグループと比較して、日常生活機能低下の抑制が認められるました。

進行の抑制は２６人の治験患者の半数以上に認められたということです。

研究グループは今回の結果について「非常に良いものだった。治療薬としての効果は期待できる」としています。

ＡＬＳの進行を止める薬が見つかれば世界初で、創薬に向けた取り組みが続きます。

ＡＬＳは徐々に進行していくとても辛い病気です。

早くに多くの患者さんに使えるようになってほしいと思います