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iPS細胞を使って見つけた薬の世界初の臨床試験を進める京都大病院)は、筋肉の中に骨ができる希少難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」に対し、治験を始めたことを明らかにしました。
治験薬は別の難病の薬として販売されている内服薬「ラパマイシン(商品名ラパリムス)」。
京大の戸口田淳也教授らの研究チームが、患者の細胞から作ったiPS細胞に約6800種の物質を加えて効果を分析しました。
チームはこの薬に異常な骨の形成を抑える効果があることを突き止め、iPS細胞を使った創薬の世界初の治験となりました。
この治験には京都、東京、名古屋、九州の4大学病院が参加。
6~59歳の患者計20人にそれぞれ1年間、ラパマイシンや偽薬を投与するなどして安全性と有効性を確かめられます。
iPS細胞は再生医療だけでなく、治療薬の効果にも使用できます。
新しい薬の開発にも応用できますが、現在市販されてる薬が難病に効く可能性もあり、このような事例になります。
これからも研究が進むことに期待です。
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