患者通過持續的依從治療，能有效提高生活質量，恢複正常的社會生活。雖然我國初步形成了覆蓋城鄉居 民的醫療保障體系框架，但主要針對常見病。珍重病防護水平低，防護范圍窄。
對我國罕見疾病生存條件的研究結果表明，我國在治療罕見疾病方面遇到的最大困難主要有治療費用高、 醫療技術缺乏等。以及無力購買合適的藥品或高昂的藥品價格。2011年，罕見疾病患者平均治療費用高達6.7 萬元。大多數病人及其家屬表示，他們負擔不起醫療費用。
馮丹龍號提案指出，美國目前有259種未上市的美國FDA批准的罕見疾病藥物。在上市的148種藥品中，只有 76種入選“全國基本醫療保險和工傷保險藥品目錄”，其中16種為A類藥品，報銷率較高，60種為B類藥品，報 銷率較低。2018年第七屆中國罕見疾病高峰會議公布的數據顯示，2017年，北京市共有2124人患有7種罕見疾 病，總費用3923萬元，占全市醫療保險費用的0.04%。相比之下，歐洲和美國的罕見疾病藥物支出比例在4%至 8%之間。從總體上看，我國罕見病費用占醫療總費用的比例較低，仍有改進的空間。
馮丹龍還表示，除了罕見疾病藥品的醫療覆蓋面外，除了省級招標外，醫院准入等方面的罕見疾病藥品也 面臨著更多的行政程序。各省在集中藥品招標采購政策上存在較大差異，各省采購周期不一樣，通常為2年以 上，這使得藥品供應量下降。此外，醫院受基本藥品供應目錄數量的限制，藥占比的評估和相關部門的平均成 本是影響患者可及性的重要原因。
相關文章