アステラス製薬（日本の製薬会社。2005年4月1日に山之内製薬と藤沢薬品工業が合併し発足）は9月14日、筋力低下が進行する難病の乳幼児ら向けに開発中の遺伝子治療薬を巡り、臨床試験（治験）で投与した患者1人が死亡したと発表しています。米食品医薬品局（FDA）から治験中断の通知を受けました。
治験は5歳未満の「先天性ミオパチー」の一種の患者が対象でした。米国、カナダ、ドイツ、フランスで実施しており、24人に投与し、昨年は3人の死亡、今回で4人目です。
動物実験では成功したのかもしれませんが、人体は、まったく違います。
先天性ミオパチーは、骨格筋の先天的な構造異常により、新生児期ないし乳児期から筋力、筋緊張低下を示し、また筋症状以外にも呼吸障害、心合併症、関節拘縮、側弯、発育・発達の遅れ等を認める疾患群です。
先天性疾患の場合、小生が関わらないと治療はできないと考えます。
何度も申し上げていますが、命に関わる病気にり患した根本原因は小生以外には解明できないと思っています。原因が解らないままでは治療はできません。
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