軟骨無形成症（achondroplasia）は線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）の恒常活性型変異によって軟骨の成長に障害が生じ、低身長や四肢短縮を呈する疾患です。薬物療法としてはこれまで成長ホルモンの投与などが行われてきましたが、その効果は限定的でした。C-type natriuretic peptide（CNP）は骨伸長促進作用をもつ生理活性ペプチドであり軟骨無形成症に対する効果が期待されていました。日本からも京都大学名誉教授の中尾一和先生のグループなどから優れた研究が報告されています。今回CNPアナログであるvosoritideの軟骨無形成症に対する有効性を検証した無作為化二重盲検第 3 相プラセボ対照多施設共同試験の結果が報告されました。5歳以上18歳未満の患者に対してvosoritide150 μg/kgまたはプラセボのいずれかが投与され、52週間における平均年率成長速度のベースラインからの変化をprimary endpointとしています。結果はvosoritide投与群において、プラセボ群より1.57 cm/年成長が早かったというものです (95% CI [1·22–1·93]; two-sided p<0.0001)。憂慮すべき有害事象は出なかったとのことであり、今後軟骨無形成症患者に対する標準治療になっていく可能性があります。
生物のしくみの巧妙さはヒトの発想を超えるものが多く、バイオロジーで言えばノーベル賞を受賞された下村脩博士がオワンクラゲから発見された緑色蛍光タンパク（Green Fluorescent Protein:, GFP）などは大変有名ですし、マテリアルの分野では蚊の針を模して作成した注射針なども好例として挙げられるかもしれません。この論文では深海に生息する六角海綿（hexactinellid sponges）の一種Euplectella aspergillum（カイロウドウケツ; 偕老同穴なんて少しロマンチックな名前ですね）の骨格系に注目しています。この海綿の骨格は、正方形の格子状の構造に二重の対角線ブレイシングを重ね合わせたもので、開いた細胞と閉じた細胞のチェーカーボードのようなパターンを形成しています。有限要素法で調べると、この構造が、与えられた量の材料に対して最高の座屈抵抗を達成することが明らかになりました。このような格子構造を橋やビルなどに応用することで、力学的に強固な建築を低予算で作成することが可能なのではないかと注目されています。人工骨など、ある程度の強度が必要なバイオマテリアルにも応用できそうです。