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iPSで薬発見 難病ALS治験

2018年12月04日 | 医療・医療保険

慶応大は、運動神経が失われ、全身が動かせなくなっていく難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の治療薬の候補を見つけ、12月3日から治験を始めると発表した。

患者の人工多能性幹細胞(iPS細胞)から神経細胞を作ってさまざまな薬を与える実験で、現在はパーキンソン病に使われている薬が細胞死を抑えることを突き止めた。

iPS細胞を使って見つけた薬の治験は、京都大了骨の難病、慶応大で難聴こ対して始まっており、今回が国内3例目。

対象は20~80歳の患者人パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」の錠を半年飲んだ人と、見た目は同じで有効成分が入っていない錠剤を飲んだ人を比較し、安全性や効果を調べる。

薬の特定は岡野教授のチームが行った。

患者の血液からiPS細胞を作製。

神経細胞に成長させた上で、既に別の病気のために開発されている薬1232種類を与えて反応を観察した。

その結果、異常なタンパク質が細胞内にたまったり、細胞が死んだりするのをロピニロールが抑えることが分かった。

ALSには既に2種類の薬があるが、これらと比べても2~3倍の効果がみられたという。

患者は国内に約1万人。

岡野教授は「この薬は世界で20年以上使われ、一定の安全性が分かっているため、スムーズに治験まで進んだ。 早期に実用化したい」と話した。

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