世界で、研究しているのかもしれない。
いや、昔から、ある薬。
「てんかん治療にマリファナ由来の新薬が承認へ──立役者となった16歳少年の「長く困難な道のり」
大麻の成分を用いたてんかん治療の新薬が、近く米国で承認される見通しになった。重要な役割を果たしたのが、てんかん患者である16歳の少年だ。米国で不可能だった臨床試験のために彼は渡英して新薬の効果を実証し、規制当局の人々を前にその有効性を自らプレゼンテーションした。ここまでの極めて困難な道のりを、少年の父であるジャーナリストのフレッド・ボーゲルスタインが振り返る。
てんかんの発作をPET検査で撮影した様子。まるで脳内で不整脈が嵐のように起きているように見える。IMAGE BY NCI/SCIENCE SOURCE/GETTY IMAGES
それは2018年4月19日の朝のことだった。背が高くひょろりとした16歳の少年が、赤いポロシャツを着てステージに立ち、部屋を埋め尽くす医師や科学者、規制当局の職員などを前に話をしていた。認可が検討されているある治療薬が、自分の人生をいかに大きく変えたかについてだった。
「ぼくは10年間も発作に苦しんできました。両親によると1日に100回も発作を起こしたこともあるそうです」と彼は言う。しかしいまでは、2年半近く発作がない状態を保っている。「学校の授業にもきちんとついていけます。これまでなら絶対に無理だったことにも挑戦できるのです」
発作が治まったことで、バルミツワー［編註：ユダヤ教徒の成人式］のための勉強もできた。学校の旅行で訪れたばかりの南アフリカの話もした。家から1万2,000マイル（約1万9,000km）も離れた場所に、親の付き添いなしで行ったのだ。
少年は将来、神経学者になってほかのてんかん患者を助けたいと話した。最後まで拍手をしないようにと言われていたにもかかわらず、聴衆は彼に大きな拍手を送った。
およそ1時間後、今度はてんかん患者の子どもをもつ親たちが、病気との闘いについて語った。そのあとで、医師と科学者からなる米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会は「エピディオレックス（Epidiolex）」という薬を承認するよう推薦することを決めた。採決の結果は13対0だった。
この薬は6月末までに承認される見通しだ。諮問委員の1人でカリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）教授のジョン・メンデルソンは、「この重大な疾患を改善する非常に画期的な新薬です」と述べている。
最後の選択肢だった未承認薬
わたしはカリフォルニア州バークレーの自宅で、このイヴェントを始めから終わりまでライヴ配信で見ていた。人生で最も興奮した瞬間のひとつだった。ステージで語っていた少年、サムはわたしの息子だ。彼と妻のエヴリンがここで証言したのは、サムが12年12月当時、米国でエピディオレックスを使用した初めての人間だったからである。
関連記事：てんかんと大麻──少年サムにもたらされた希望
息子は十数種にもおよぶ薬や、気が狂っているとしか思えないような食事療法、副腎皮質ステロイドの投与（サムは副作用でひどい姿になってしまった）などを試した。当時は名前すら付いていなかったエピディオレックスは、まさに最後の選択肢だったのだ。
SamVogelstein
筆者の息子であるサム・ボーゲルスタイン。米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会の前に証言を行った。PHOTOGRAPH BY EVELYN NUSSENBAUM
ここでエピディオレックスが、大麻（マリファナ）由来の医薬品であることに触れておかねばならない。有効成分はカンナビジオール（CBD）という大麻に含まれる化学物質だが、これで“ハイ”になることはない。
製造元のGWファーマシューティカルズ（以下、GW）にとって、てんかんは専門外だった。だが、サムで著しい効果が見られたため、経営陣はこの病気について深く学ぶ必要があると決断し、急いで臨床試験に着手した。
サムはロンドンで医師の監督の下、実際に薬を試した。臨床試験は英国では特に問題なく実施できた。大麻の使用を禁じる法律のある米国では、申請しても不可能だっただろう。
以来、1,800人近い患者が米国の病院でこの薬を試し、被験者の40～50パーセントで発作が50パーセント以上減少した。たいした数字ではないと思うかもしれない。しかし、治験に参加した理由が、医療上の選択肢がほかになかったからだとすれば、どうだろう。
エピディオレックスは公式には、ドラベ症候群とレノックス・ガストー症候群という最も重篤な2種類のてんかんの治療に限って、使用が認可される見通しだ。だが、医師たちはそのほかの種類のてんかんにも、この薬を処方する柔軟性をもつだろう。多くのてんかん薬は適応症外でも処方されている（サムを含め多くの患者は複数の治療薬を服用している）。
てんかんを患う「世界人口の1パーセント」を救う
承認が保留されていたこれまでの状況は、わたしと家族にとってだけでなく、全米のてんかん患者300万人にとって重大事だった。他国でも承認されれば、恩恵を受ける患者の数は7,300万人に上る。
しかも世界人口のおよそ1パーセントは、てんかんを患っている。これはパーキンソン病と多発性硬化症を合わせた数より多い。
その一方で、人類の科学的叡智を総動員しても、てんかん薬を飲んでいる人の3分の2しか発作から自由になっていない。既存の治療薬は効かない患者でも効果があるかもしれない新薬の承認は、歴史的とすらいえる大きな進歩だ。
同時に、大麻の研究や合法化の議論においても大きな出来事だろう。大麻草由来の医薬品がFDAの承認を獲得するのは初めてだ。先述のように、エピディオレックスでハイになることはない。麻薬成分のテトラヒドロカンナビノール（THC）は製造過程ですべて除去されるからだ。
GWはイギリスにある温室で膨大な量の大麻草を栽培している。CBDの抽出はラボで行われ、いちご味をつけて100ミリリットルのボトルに入れ、アメリカに輸出される。
「善良な人間ならマリファナは吸わない」と司法長官は言った
大麻反対派は昔から、「大麻のいかなる成分も薬として効果があるという科学的証拠は存在しない」ということをよく言う。それはこれまでは正しかった。なぜなら規制当局と警察により、大麻のような“違法物質”の研究をするのは、世界のどこでも非常に難しいからだ。
FDAの承認申請プロセスでは、GWはあらゆる製薬企業に求められるのと同等の科学的根拠と安全性、そして有効性を示す必要があった。どのボトルでも、どの生産ロットでも薬効に差がない均質な製品を用いて、医療機関で医師の管理の下、偽薬の投与も含めた臨床試験が行われた。結果は「New England Journal of Medicine」などの著名な医学誌に掲載された論文で見ることができる。
FDAの諮問委員会のメンバーで、ニューヨークのマウントサイナイ医科大学の神経学教授マーク・グリーンは採決後に次のように語っている。「政治ではなく科学に基づいた（大麻を巡る）決定に参加でき、嬉しく思っています」
実際のところ認可までにかかった時間により、アメリカで大麻がどのように見られているかについて、ある種の社会的合意が形成されたであろうことは想像に難くない。司法長官のジェフ・セッションズは、いかなるかたちでも合法化には絶対に反対すると表明している。
セッションズは、「善良な人間ならマリファナは吸わない」と公然と発言したのだ。しかしFDAの認可が降りれば、司法長官といえど麻薬取締局（DEA）に対する責任を通じてこれに従う必要がある。
大麻合法化に向けた提案も進む
CBDは現状では大麻と同様に、「スケジュール1」に分類される規制薬物である。すなわち医学的な利用は、必要性が認められた特別な治験以外では、原則的に認められていない。
一般に流通させるにはDEAが薬物指定を解除しなければならないが、DEAは厳密にはこれを拒否する権限をもつ。ただその場合、彼らは巨費を要求するのに、警察組織が科学者と医師の集まりよりも適している理由を説明する必要がある。
神経学者や重症の子どもをもつ何百万人もの親に対しても、説明がなされなければならない。また規制薬物の指定解除は90日以内に行うよう法で定められているため、決定を遅らせることはできない。
もちろん議会が大麻を完全に合法化する法律を通せば、こうした駆け引きはすべて意味を失う。上院民主党院内総務のチャック・シューマーは、すでに合法化に向けた提案を行なっている。
大麻の合法化法案が提出されたのは今回が初めてではないが、シューマーは影響力のある人物だ。彼は「Vice News」の取材に対し、「大麻を吸っても誰にも害を及ぼさないなら、合法化して犯罪とみなすのをやめればいいのではないでしょうか」と話している。
薬局に行けば済む、という理想を求めて
わたしたちのようなカリフォルニア在住のアメリカ人の家族が、いったいどうして子どもに大麻由来の薬を試させるためにイギリスまで出向かなければならなかったのかと、不思議に思われるかもしれない。驚くべきことに、当時は医薬品グレードのCBDを手に入れるには、イギリスに行かなくてはならなかったのだ。
わたしたちは6カ月もの間、アメリカ国内の小さな製造業者から高品質のCBDを入手できないか探し回った。実際に購入して試したものはすべて効果がなく、詐欺まがいの商品すらあった。CBDの抽出は複雑で、費用と時間もかかるのだ。
少量生産のCBDの市場は以前よりは活発になっている。なかには質のよい信頼できる製品も存在し、GWの治験に参加できなかったてんかん患者の助けとなっている。
こうした代替品により、エピディオレックスの薬価が適正な水準に抑えられることを願っている。ただ、わたしが話した多くの患者の親たちは、発作が起きても薬局に行けば済む状態が理想だと語っていた。
彼らの人生は複雑だが、要望はシンプルだ。ペニシリンを出してもらうときと同じ経験、すなわち治癒を求めているのだ。
これらすべてにより、諮問委員会でスピーチを行った日は、サムのこれまでの人生で最良の日のひとつとなった。てんかん患者の親たちは、症状が重すぎてこの場に来ることのできなかった子供に代わって彼がステージに立ったことについて、息子に感謝の意を表した。サムは自分よりも大きな何かの一員になったように感じていたようだ。
妻はこう言った。「サムに『わたしたちいいチームになれるわね』と言ったら、あの子はにっこり笑って『母さんががんばってくれたおかげで、やり遂げることができたんだよ』と答えた」
薬の研究者は、いろいろ、しているのかもしれない。
毒薬、悪魔の薬でも、新薬になるかもしれない。
考えると、いろいろ、あるのかもしれない。
いや、昔から、ある薬。
「てんかん治療にマリファナ由来の新薬が承認へ──立役者となった16歳少年の「長く困難な道のり」
大麻の成分を用いたてんかん治療の新薬が、近く米国で承認される見通しになった。重要な役割を果たしたのが、てんかん患者である16歳の少年だ。米国で不可能だった臨床試験のために彼は渡英して新薬の効果を実証し、規制当局の人々を前にその有効性を自らプレゼンテーションした。ここまでの極めて困難な道のりを、少年の父であるジャーナリストのフレッド・ボーゲルスタインが振り返る。
てんかんの発作をPET検査で撮影した様子。まるで脳内で不整脈が嵐のように起きているように見える。IMAGE BY NCI/SCIENCE SOURCE/GETTY IMAGES
それは2018年4月19日の朝のことだった。背が高くひょろりとした16歳の少年が、赤いポロシャツを着てステージに立ち、部屋を埋め尽くす医師や科学者、規制当局の職員などを前に話をしていた。認可が検討されているある治療薬が、自分の人生をいかに大きく変えたかについてだった。
「ぼくは10年間も発作に苦しんできました。両親によると1日に100回も発作を起こしたこともあるそうです」と彼は言う。しかしいまでは、2年半近く発作がない状態を保っている。「学校の授業にもきちんとついていけます。これまでなら絶対に無理だったことにも挑戦できるのです」
発作が治まったことで、バルミツワー［編註：ユダヤ教徒の成人式］のための勉強もできた。学校の旅行で訪れたばかりの南アフリカの話もした。家から1万2,000マイル（約1万9,000km）も離れた場所に、親の付き添いなしで行ったのだ。
少年は将来、神経学者になってほかのてんかん患者を助けたいと話した。最後まで拍手をしないようにと言われていたにもかかわらず、聴衆は彼に大きな拍手を送った。
およそ1時間後、今度はてんかん患者の子どもをもつ親たちが、病気との闘いについて語った。そのあとで、医師と科学者からなる米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会は「エピディオレックス（Epidiolex）」という薬を承認するよう推薦することを決めた。採決の結果は13対0だった。
この薬は6月末までに承認される見通しだ。諮問委員の1人でカリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）教授のジョン・メンデルソンは、「この重大な疾患を改善する非常に画期的な新薬です」と述べている。
最後の選択肢だった未承認薬
わたしはカリフォルニア州バークレーの自宅で、このイヴェントを始めから終わりまでライヴ配信で見ていた。人生で最も興奮した瞬間のひとつだった。ステージで語っていた少年、サムはわたしの息子だ。彼と妻のエヴリンがここで証言したのは、サムが12年12月当時、米国でエピディオレックスを使用した初めての人間だったからである。
関連記事：てんかんと大麻──少年サムにもたらされた希望
息子は十数種にもおよぶ薬や、気が狂っているとしか思えないような食事療法、副腎皮質ステロイドの投与（サムは副作用でひどい姿になってしまった）などを試した。当時は名前すら付いていなかったエピディオレックスは、まさに最後の選択肢だったのだ。
SamVogelstein
筆者の息子であるサム・ボーゲルスタイン。米食品医薬品局（FDA）の諮問委員会の前に証言を行った。PHOTOGRAPH BY EVELYN NUSSENBAUM
ここでエピディオレックスが、大麻（マリファナ）由来の医薬品であることに触れておかねばならない。有効成分はカンナビジオール（CBD）という大麻に含まれる化学物質だが、これで“ハイ”になることはない。
製造元のGWファーマシューティカルズ（以下、GW）にとって、てんかんは専門外だった。だが、サムで著しい効果が見られたため、経営陣はこの病気について深く学ぶ必要があると決断し、急いで臨床試験に着手した。
サムはロンドンで医師の監督の下、実際に薬を試した。臨床試験は英国では特に問題なく実施できた。大麻の使用を禁じる法律のある米国では、申請しても不可能だっただろう。
以来、1,800人近い患者が米国の病院でこの薬を試し、被験者の40～50パーセントで発作が50パーセント以上減少した。たいした数字ではないと思うかもしれない。しかし、治験に参加した理由が、医療上の選択肢がほかになかったからだとすれば、どうだろう。
エピディオレックスは公式には、ドラベ症候群とレノックス・ガストー症候群という最も重篤な2種類のてんかんの治療に限って、使用が認可される見通しだ。だが、医師たちはそのほかの種類のてんかんにも、この薬を処方する柔軟性をもつだろう。多くのてんかん薬は適応症外でも処方されている（サムを含め多くの患者は複数の治療薬を服用している）。
てんかんを患う「世界人口の1パーセント」を救う
承認が保留されていたこれまでの状況は、わたしと家族にとってだけでなく、全米のてんかん患者300万人にとって重大事だった。他国でも承認されれば、恩恵を受ける患者の数は7,300万人に上る。
しかも世界人口のおよそ1パーセントは、てんかんを患っている。これはパーキンソン病と多発性硬化症を合わせた数より多い。
その一方で、人類の科学的叡智を総動員しても、てんかん薬を飲んでいる人の3分の2しか発作から自由になっていない。既存の治療薬は効かない患者でも効果があるかもしれない新薬の承認は、歴史的とすらいえる大きな進歩だ。
同時に、大麻の研究や合法化の議論においても大きな出来事だろう。大麻草由来の医薬品がFDAの承認を獲得するのは初めてだ。先述のように、エピディオレックスでハイになることはない。麻薬成分のテトラヒドロカンナビノール（THC）は製造過程ですべて除去されるからだ。
GWはイギリスにある温室で膨大な量の大麻草を栽培している。CBDの抽出はラボで行われ、いちご味をつけて100ミリリットルのボトルに入れ、アメリカに輸出される。
「善良な人間ならマリファナは吸わない」と司法長官は言った
大麻反対派は昔から、「大麻のいかなる成分も薬として効果があるという科学的証拠は存在しない」ということをよく言う。それはこれまでは正しかった。なぜなら規制当局と警察により、大麻のような“違法物質”の研究をするのは、世界のどこでも非常に難しいからだ。
FDAの承認申請プロセスでは、GWはあらゆる製薬企業に求められるのと同等の科学的根拠と安全性、そして有効性を示す必要があった。どのボトルでも、どの生産ロットでも薬効に差がない均質な製品を用いて、医療機関で医師の管理の下、偽薬の投与も含めた臨床試験が行われた。結果は「New England Journal of Medicine」などの著名な医学誌に掲載された論文で見ることができる。
FDAの諮問委員会のメンバーで、ニューヨークのマウントサイナイ医科大学の神経学教授マーク・グリーンは採決後に次のように語っている。「政治ではなく科学に基づいた（大麻を巡る）決定に参加でき、嬉しく思っています」
実際のところ認可までにかかった時間により、アメリカで大麻がどのように見られているかについて、ある種の社会的合意が形成されたであろうことは想像に難くない。司法長官のジェフ・セッションズは、いかなるかたちでも合法化には絶対に反対すると表明している。
セッションズは、「善良な人間ならマリファナは吸わない」と公然と発言したのだ。しかしFDAの認可が降りれば、司法長官といえど麻薬取締局（DEA）に対する責任を通じてこれに従う必要がある。
大麻合法化に向けた提案も進む
CBDは現状では大麻と同様に、「スケジュール1」に分類される規制薬物である。すなわち医学的な利用は、必要性が認められた特別な治験以外では、原則的に認められていない。
一般に流通させるにはDEAが薬物指定を解除しなければならないが、DEAは厳密にはこれを拒否する権限をもつ。ただその場合、彼らは巨費を要求するのに、警察組織が科学者と医師の集まりよりも適している理由を説明する必要がある。
神経学者や重症の子どもをもつ何百万人もの親に対しても、説明がなされなければならない。また規制薬物の指定解除は90日以内に行うよう法で定められているため、決定を遅らせることはできない。
もちろん議会が大麻を完全に合法化する法律を通せば、こうした駆け引きはすべて意味を失う。上院民主党院内総務のチャック・シューマーは、すでに合法化に向けた提案を行なっている。
大麻の合法化法案が提出されたのは今回が初めてではないが、シューマーは影響力のある人物だ。彼は「Vice News」の取材に対し、「大麻を吸っても誰にも害を及ぼさないなら、合法化して犯罪とみなすのをやめればいいのではないでしょうか」と話している。
薬局に行けば済む、という理想を求めて
わたしたちのようなカリフォルニア在住のアメリカ人の家族が、いったいどうして子どもに大麻由来の薬を試させるためにイギリスまで出向かなければならなかったのかと、不思議に思われるかもしれない。驚くべきことに、当時は医薬品グレードのCBDを手に入れるには、イギリスに行かなくてはならなかったのだ。
わたしたちは6カ月もの間、アメリカ国内の小さな製造業者から高品質のCBDを入手できないか探し回った。実際に購入して試したものはすべて効果がなく、詐欺まがいの商品すらあった。CBDの抽出は複雑で、費用と時間もかかるのだ。
少量生産のCBDの市場は以前よりは活発になっている。なかには質のよい信頼できる製品も存在し、GWの治験に参加できなかったてんかん患者の助けとなっている。
こうした代替品により、エピディオレックスの薬価が適正な水準に抑えられることを願っている。ただ、わたしが話した多くの患者の親たちは、発作が起きても薬局に行けば済む状態が理想だと語っていた。
彼らの人生は複雑だが、要望はシンプルだ。ペニシリンを出してもらうときと同じ経験、すなわち治癒を求めているのだ。
これらすべてにより、諮問委員会でスピーチを行った日は、サムのこれまでの人生で最良の日のひとつとなった。てんかん患者の親たちは、症状が重すぎてこの場に来ることのできなかった子供に代わって彼がステージに立ったことについて、息子に感謝の意を表した。サムは自分よりも大きな何かの一員になったように感じていたようだ。
妻はこう言った。「サムに『わたしたちいいチームになれるわね』と言ったら、あの子はにっこり笑って『母さんががんばってくれたおかげで、やり遂げることができたんだよ』と答えた」
薬の研究者は、いろいろ、しているのかもしれない。
毒薬、悪魔の薬でも、新薬になるかもしれない。
考えると、いろいろ、あるのかもしれない。
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