昨年のNature Medicineの論文で脊髄小脳失調のモデルマウスにおいて、RNA干渉を用いると、変異型ataxin-1タンパク質の製造が止まり、グルタミン重合による神経変性を予防できると報告があります。つまり、これを疾患患者に用いた場合、症状の完治は難しくとも進行を遅らせる事が可能になるのではないかと思われます。まだ完全に完読したわけではなくabstractしか読んでいないので内容を把握仕切れていないのですが、少しずつ医療が進んで1Lが1mLの涙になっていくような医学の進歩を感じます。さらなる医学の発展を心より望みます。
ところで語句説明を簡単に致しますと
RNA干渉→任意の遺伝子発現を抑制する→遺伝的な症状が現れないように抑える
Nature Med.→impact factorのものすごく高い雑誌
impact factor→一般に論文の格付けの事です
参考文献１
Nat Med. 2004 Aug;10(8):816-20. Epub 2004 Jul 4. Related Articles,
Nat Med. 2004 Aug;10(8):775-6.
RNAi suppresses polyglutamine-induced neurodegeneration in a model of spinocerebellar ataxia.
Xia H, Mao Q, Eliason SL, Harper SQ, Martins IH, Orr HT, Paulson HL, Yang L, Kotin RM, Davidson BL.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15235598
参考文献２
Nature 391, 806 - 811 (19 February 1998);
Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans
ANDREW FIRE, SIQUN XU, MARY K. MONTGOMERY, STEVEN A. KOSTAS, SAMUEL E. DRIVER & CRAIG C. MELLO
http://www.nature.com/nature/journal/v391/n6669/abs/391806a0_fs.html;jsessionid=F16B31EECC51E7710D69AB31ADCF2434
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Nat Med. 2004 Aug;10(8):816-20. Epub 2004 Jul 4. Related Articles,
Nat Med. 2004 Aug;10(8):775-6.
RNAi suppresses polyglutamine-induced neurodegeneration in a model of spinocerebellar ataxia.
Xia H, Mao Q, Eliason SL, Harper SQ, Martins IH, Orr HT, Paulson HL, Yang L, Kotin RM, Davidson BL.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?cmd=Retrieve&db=pubmed&dopt=Abstract&list_uids=15235598
参考文献２
Nature 391, 806 - 811 (19 February 1998);
Potent and specific genetic interference by double-stranded RNA in Caenorhabditis elegans
ANDREW FIRE, SIQUN XU, MARY K. MONTGOMERY, STEVEN A. KOSTAS, SAMUEL E. DRIVER & CRAIG C. MELLO
http://www.nature.com/nature/journal/v391/n6669/abs/391806a0_fs.html;jsessionid=F16B31EECC51E7710D69AB31ADCF2434
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本当に医学は日進月歩。
今までは死を待つしかなかった難病が、研究や実験により、随分助けることができるようになっているのですね。
その陰には、たくさんの実験動物たちの犠牲の上に成り立っていると思いますが、その動物たちの命がむだにならないように、頑張っていい成果を出していただきたいと思います。
脊髄小脳の病気については、ドラマ「一リットルの涙」で知りました。
様々な医療分野で進歩が見られている現代。
ドラマのモデルになった約25年前に比べ、現脊髄小脳においても治療法・対処法は進化しているのですね。
病気によって悲しむ人が一人でも減りますように…
確かに日進月歩で医療は発展しておりますが、未だ研究分野でスポットを浴びていない希少な疾病は沢山あると思います。今後はそのような分野にも私たちは気を配って知っていくべきだと考えています。また臓器移植の分野のように治る可能性があるのにドナー不足、費用不足等で治療を受けられない患者もいます。その方々の少しでも力になれたらと考えております。
少しでもいいのでブックマークの臓器移植、骨髄移植のページを訪れてみてください。少しでも多くの人にとって、何かのキッカケになる事を信じています。