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全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」治療薬を初承認

2017年07月06日 16時15分58秒 | 医療情報
全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」治療薬を初承認
2017年7月5日 (水)配信読売新聞

 全身の筋力が低下する難病の脊髄性筋萎縮(いしゅく)症(SMA)の初の治療薬「スピンラザ」(一般名・ヌシネルセンナトリウム)について、製薬会社バイオジェン・ジャパンは3日、厚生労働省から製造販売の承認を取得したと発表した。
 8月中にも保険適用される見通し。SMAは主に小児期に表れる病気で、10万人に1、2人の割合で発症する。生後半年以内に発症する最も重いタイプは、寝たきりで体を動かすのが困難で、人工呼吸器などが生涯必要となる。新薬は、SMAと診断された重症の乳児が対象。日本人を含む国際共同治験では、約4割の患者が寝返りを打てるようになったり、自力で座れるようになったりした。米国や欧州連合(EU)では先行して承認されている。
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