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iPS創薬、世界初治験へ 骨の難病、京大が9月以降 候補物質を発見

2017年08月05日 16時40分54秒 | 医療情報
iPS創薬、世界初治験へ 骨の難病、京大が9月以降 候補物質を発見
2017年8月2日 (水)配信共同通信社

 筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療薬の候補を、京都大の戸口田淳也(とぐちだ・じゅんや)教授(幹細胞生物学)らのチームが人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って発見し、臨床試験(治験)を9月以降に始めると1日、発表した。
 患者からiPS細胞を作れば、症状を体外で再現できることを利用したもので、京大によると、iPS細胞を使って開発した薬の治験は世界初。再生医療だけでなく創薬でのiPS細胞活用が進展した形だ。
 チームは、FOP患者のiPS細胞から病気の特徴を持った細胞を作り、さまざまな薬の候補物質を加えて効果などを調べ、約6800種の物質の中から、免疫抑制剤「ラパマイシン」が異常な骨の形成を抑えることを突き止めた。ラパマイシンは国内ではラパリムスという商品名でリンパ脈管筋腫症の治療薬として販売されている。
 新たな疾患への適用となるため、安全性や有効性を検証する治験が必要。現場の医師が主体となって進める医師主導治験を京大病院で進めるため、審査委員会の承認を得た。対象は6歳以上60歳未満の患者20人で、東京大、名古屋大、九州大の各病院でも実施予定。
 チームは実験で、FOP患者のiPS細胞から作った細胞をマウスに移植した上で、ラパマイシンを投与し、異常な骨ができにくくなることを確認している。
 FOPはACVR1という遺伝子の変異が原因とされ、腱(けん)、靱帯(じんたい)の中にも骨ができ、手足の関節の動きが悪くなり、呼吸筋に影響が出ると呼吸困難になることもある。
 戸口田教授は記者会見し「予想外のスピード。これまでできなかったことをiPS細胞で突破できた。ただ、どんな副作用が出るか分からないので過度な期待はしてはいけない」と話した。
 研究進展に期待を寄せてきたFOP患者の山本育海(やまもと・いくみ)さん(19)=兵庫県明石市=は「協力したい。少しでも良い成果が得られればいい。あらゆる難病がなくなるのがゴール」と語った。
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