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難病プリオン病、新薬開発中 岐阜大シニア教授

【出所:2017年5月4日 朝日新聞】

 岐阜大学大学院連合創薬医療情報研究科の桑田一夫シニア教授(61)=創薬医療=が、認知症が急速に進む「クロイツフェルト・ヤコブ病」などに代表されるプリオン病に有効な新薬の研究を進めている。2019年ごろには治験で患者のもとに届け、21年ごろの実用化をめざす。

 プリオン病は、たんぱく質の一種であるプリオンが異常な構造に変化し、脳神経細胞を殺してしまう病気。100万人に2人ほどの割合で発症し、国が難病に指定している。なかでも代表的なクロイツフェルト・ヤコブ病の場合、視覚障害や急速に進む認知症などの症状が見られ、発症から約1年で死に至るケースが多い。平均発症年齢は65歳前後で、有効な治療法は確立されていないという。

 桑田シニア教授は、最初に壊れ始めるプリオン表面のくぼみを明らかにした。そのくぼみにふたをすることで、異常構造に変化しにくくする働きを持った自然には存在しない独自の化合物「メディカルシャペロン」を開発。サルやマウスへの投与実験で効果がみられたという。

 医薬品を開発する場合、従来は、主に経験則に基づいて膨大な数の化合物から病気を抑えるのに必要なものを選び出す作業が必要だった。桑田シニア教授による「論理的創薬」という手法を使えば化合物を選び出す作業が省かれ、効率的な開発が可能になるという。

 「希少難病の治療薬は、民間企業では出すのが難しいほど多額の開発費がかかる。だからこそ大学の研究者として取り組みたい」と話す桑田シニア教授。論理的創薬の手法を使った研究拠点をつくり、アルツハイマー病など他の病気の治療薬の開発にもつなげたいという。
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